Detalles de la búsqueda
1.
Transcriptome of HPßCD-treated Niemann-Pick disease type C1 cells highlights GPNMB as a biomarker for therapeutics.
Hum Mol Genet;
30(24): 2456-2468, 2021 11 30.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34296265
2.
Maternal immune activation modifies the course of Niemann-pick disease, type C1 in a gender specific manner.
Mol Genet Metab;
129(2): 165-170, 2020 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31668555
3.
Quantitative, Label-Free Proteomics in the Symptomatic Niemann-Pick, Type C1 Mouse Model Using Standard Flow Liquid Chromatography and Thermal Focusing Electrospray Ionization.
Proteomics;
19(9): e1800432, 2019 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30888112
4.
Systemic AAV9 gene therapy improves the lifespan of mice with Niemann-Pick disease, type C1.
Hum Mol Genet;
26(1): 52-64, 2017 01 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27798114
5.
Cyclodextrin has conflicting actions on autophagy flux in vivo in brains of normal and Alzheimer model mice.
Hum Mol Genet;
26(5): 843-859, 2017 03 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28062666
6.
Intrathecal 2-hydroxypropyl-ß-cyclodextrin decreases neurological disease progression in Niemann-Pick disease, type C1: a non-randomised, open-label, phase 1-2 trial.
Lancet;
390(10104): 1758-1768, 2017 Oct 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28803710
7.
Microarray expression analysis and identification of serum biomarkers for Niemann-Pick disease, type C1.
Hum Mol Genet;
21(16): 3632-46, 2012 Aug 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22619379
8.
Cyclodextrin alleviates neuronal storage of cholesterol in Niemann-Pick C disease without evidence of detectable blood-brain barrier permeability.
J Inherit Metab Dis;
36(3): 491-8, 2013 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23412751
9.
Phenotype assessment for neurodegenerative murine models with ataxia and application to Niemann-Pick disease, type C1.
Biol Open;
11(4)2022 04 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35452076
10.
Improved systemic AAV gene therapy with a neurotrophic capsid in Niemann-Pick disease type C1 mice.
Life Sci Alliance;
4(10)2021 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34407999
11.
Standard-flow LC and thermal focusing ESI elucidates altered liver proteins in late stage Niemann-Pick, type C1 disease.
Bioanalysis;
11(11): 1067-1083, 2019 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31251104
12.
Fostering collaborative research for rare genetic disease: the example of niemann-pick type C disease.
Orphanet J Rare Dis;
11(1): 161, 2016 12 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27903269
13.
Efficacy and ototoxicity of different cyclodextrins in Niemann-Pick C disease.
Ann Clin Transl Neurol;
3(5): 366-80, 2016 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27231706
14.
Chronic cyclodextrin treatment of murine Niemann-Pick C disease ameliorates neuronal cholesterol and glycosphingolipid storage and disease progression.
PLoS One;
4(9): e6951, 2009 Sep 11.
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| MEDLINE | ID: mdl-19750228
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