Detalles de la búsqueda
1.
Targeted CRISPR activation is functional in engineered human pluripotent stem cells but undergoes silencing after differentiation into cardiomyocytes and endothelium.
Cell Mol Life Sci;
81(1): 95, 2024 Feb 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38372898
2.
Comparison of dystrophin expression following gene editing and gene replacement in an aged preclinical DMD animal model.
Mol Ther;
30(6): 2176-2185, 2022 06 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35143959
3.
Dystrophin Gene-Editing Stability Is Dependent on Dystrophin Levels in Skeletal but Not Cardiac Muscles.
Mol Ther;
29(3): 1070-1085, 2021 03 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33160075
4.
Development of Novel Micro-dystrophins with Enhanced Functionality.
Mol Ther;
27(3): 623-635, 2019 03 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30718090
5.
AAV6-mediated Cardiac-specific Overexpression of Ribonucleotide Reductase Enhances Myocardial Contractility.
Mol Ther;
24(2): 240-250, 2016 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26388461
6.
Myocyte-mediated arginase expression controls hyperargininemia but not hyperammonemia in arginase-deficient mice.
Mol Ther;
22(10): 1792-802, 2014 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24888478
7.
Cell based dATP delivery as a therapy for chronic heart failure.
bioRxiv;
2023 Apr 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37162854
8.
Assessment of systemic AAV-microdystrophin gene therapy in the GRMD model of Duchenne muscular dystrophy.
Sci Transl Med;
15(677): eabo1815, 2023 01 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36599002
9.
Transcription factor rational design improves directed differentiation of human mesenchymal stem cells into skeletal myocytes.
Mol Ther;
19(7): 1331-41, 2011 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21266958
10.
Laminin-111 Improves the Anabolic Response to Mechanical Load in Aged Skeletal Muscle.
J Gerontol A Biol Sci Med Sci;
76(4): 586-590, 2021 03 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33284954
11.
In Vivo Gene Editing of Muscle Stem Cells with Adeno-Associated Viral Vectors in a Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy.
Mol Ther Methods Clin Dev;
19: 320-329, 2020 Dec 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33145368
12.
Correction of multiple striated muscles in murine Pompe disease through adeno-associated virus-mediated gene therapy.
Mol Ther;
16(8): 1366-71, 2008 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18560415
13.
Gene Therapy Rescues Cardiac Dysfunction in Duchenne Muscular Dystrophy Mice by Elevating Cardiomyocyte Deoxy-Adenosine Triphosphate.
JACC Basic Transl Sci;
4(7): 778-791, 2019 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31998848
14.
Muscle-dominant wild-type TDP-43 expression induces myopathological changes featuring tubular aggregates and TDP-43-positive inclusions.
Exp Neurol;
309: 169-180, 2018 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30130494
15.
Quantitative proteomic identification of six4 as the trex-binding factor in the muscle creatine kinase enhancer.
Mol Cell Biol;
24(5): 2132-43, 2004 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-14966291
16.
Corrigendum: Muscle-specific CRISPR/Cas9 dystrophin gene editing ameliorates pathophysiology in a mouse model for Duchenne muscular dystrophy.
Nat Commun;
8: 16007, 2017 06 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28643790
17.
Muscle-specific CRISPR/Cas9 dystrophin gene editing ameliorates pathophysiology in a mouse model for Duchenne muscular dystrophy.
Nat Commun;
8: 14454, 2017 02 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28195574
18.
Single-cut genome editing restores dystrophin expression in a new mouse model of muscular dystrophy.
Sci Transl Med;
9(418)2017 Nov 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29187645
19.
Improvement in survival and muscle function in an mdx/utrn(-/-) double mutant mouse using a human retinal dystrophin transgene.
Neuromuscul Disord;
16(3): 192-203, 2006 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16487708
20.
Translation of Cardiac Myosin Activation with 2-deoxy-ATP to Treat Heart Failure via an Experimental Ribonucleotide Reductase-Based Gene Therapy.
JACC Basic Transl Sci;
1(7): 666-679, 2016 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28553667