Detalles de la búsqueda
1.
The loop position of shRNAs and pre-miRNAs is critical for the accuracy of dicer processing in vivo.
Cell;
151(4): 900-911, 2012 Nov 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23141545
2.
Correlation of antigen expression with epigenetic modifications after rAAV delivery of a human factor IX variant in mice and rhesus macaques.
Mol Ther;
2024 May 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38715361
3.
The 3'tsRNAs are aminoacylated: Implications for their biogenesis.
PLoS Genet;
17(7): e1009675, 2021 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34324497
4.
Evolution of a Human-Specific Tandem Repeat Associated with ALS.
Am J Hum Genet;
107(3): 445-460, 2020 09 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32750315
5.
Novel NanoLuc substrates enable bright two-population bioluminescence imaging in animals.
Nat Methods;
17(8): 852-860, 2020 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32661427
6.
A transfer-RNA-derived small RNA regulates ribosome biogenesis.
Nature;
552(7683): 57-62, 2017 12 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29186115
7.
Evaluating the state of the science for adeno-associated virus integration: An integrated perspective.
Mol Ther;
30(8): 2646-2663, 2022 08 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35690906
8.
Promoterless, Nuclease-Free Genome Editing Confers a Growth Advantage for Corrected Hepatocytes in Mice With Methylmalonic Acidemia.
Hepatology;
73(6): 2223-2237, 2021 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32976669
9.
Evaluating the Genomic Parameters Governing rAAV-Mediated Homologous Recombination.
Mol Ther;
29(3): 1028-1046, 2021 03 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33248247
10.
Improved Genome Editing through Inhibition of FANCM and Members of the BTR Dissolvase Complex.
Mol Ther;
29(3): 1016-1027, 2021 03 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33678249
11.
A standardized ontology for naming tRNA-derived RNAs based on molecular origin.
Nat Methods;
20(5): 627-628, 2023 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36869120
12.
An orange calcium-modulated bioluminescent indicator for non-invasive activity imaging.
Nat Chem Biol;
15(5): 433-436, 2019 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30936501
13.
Transfer RNA-Derived Small RNAs: Another Layer of Gene Regulation and Novel Targets for Disease Therapeutics.
Mol Ther;
28(11): 2340-2357, 2020 11 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32956625
14.
Allele-Specific Silencing Ameliorates Restrictive Cardiomyopathy Attributable to a Human Myosin Regulatory Light Chain Mutation.
Circulation;
140(9): 765-778, 2019 08 27.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31315475
15.
Selection and evaluation of clinically relevant AAV variants in a xenograft liver model.
Nature;
506(7488): 382-6, 2014 Feb 20.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24390344
16.
Bioengineered AAV Capsids with Combined High Human Liver Transduction In Vivo and Unique Humoral Seroreactivity.
Mol Ther;
26(1): 289-303, 2018 01 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29055620
17.
Regulated complex assembly safeguards the fidelity of Sleeping Beauty transposition.
Nucleic Acids Res;
45(1): 311-326, 2017 Jan 09.
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| MEDLINE | ID: mdl-27913727
18.
Sequence-Modified Antibiotic Resistance Genes Provide Sustained Plasmid-Mediated Transgene Expression in Mammals.
Mol Ther;
25(5): 1187-1198, 2017 05 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28365028
19.
Survival Advantage of Both Human Hepatocyte Xenografts and Genome-Edited Hepatocytes for Treatment of α-1 Antitrypsin Deficiency.
Mol Ther;
25(11): 2477-2489, 2017 11 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29032169
20.
Long-term safety and efficacy of factor IX gene therapy in hemophilia B.
N Engl J Med;
371(21): 1994-2004, 2014 Nov 20.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25409372