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Effect of Different Corticosteroid Dosing Regimens on Clinical Outcomes in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial.
JAMA;
327(15): 1456-1468, 2022 04 19.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35381069
2.
One clinic's experience with carbon fiber orthoses in neuromuscular disease.
Muscle Nerve;
55(2): 202-205, 2017 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27356926
3.
Clinical phenotypes as predictors of the outcome of skipping around DMD exon 45.
Ann Neurol;
77(4): 668-74, 2015 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25612243
4.
LTBP4 genotype predicts age of ambulatory loss in Duchenne muscular dystrophy.
Ann Neurol;
73(4): 481-8, 2013 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23440719
5.
Skeletal health in Duchenne dystrophy: bone-size and subcranial dual-energy X-ray absorptiometry analyses.
Muscle Nerve;
49(4): 512-9, 2014 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23893858
6.
SMA valiant trial: a prospective, double-blind, placebo-controlled trial of valproic acid in ambulatory adults with spinal muscular atrophy.
Muscle Nerve;
49(2): 187-92, 2014 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23681940
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Functional outcome measures in young, steroid-naïve boys with Duchenne muscular dystrophy.
Neuromuscul Disord;
32(6): 460-467, 2022 06.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35618576
8.
Mutational spectrum of DMD mutations in dystrophinopathy patients: application of modern diagnostic techniques to a large cohort.
Hum Mutat;
30(12): 1657-66, 2009 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19937601
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A phase I/IItrial of MYO-029 in adult subjects with muscular dystrophy.
Ann Neurol;
63(5): 561-71, 2008 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18335515
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Facioscapulohumeral dystrophy.
Phys Ther;
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17986494
11.
A checklist for clinical trials in rare disease: obstacles and anticipatory actions-lessons learned from the FOR-DMD trial.
Trials;
19(1): 291, 2018 May 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29793540
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Developing standardized corticosteroid treatment for Duchenne muscular dystrophy.
Contemp Clin Trials;
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| MEDLINE | ID: mdl-28450193
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Health Behavior Change Interventions for Teenage and Young Adult Cancer Survivors: A Systematic Review.
J Adolesc Young Adult Oncol;
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| MEDLINE | ID: mdl-26871647
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Bent spine syndrome as an early manifestation of myotonic dystrophy type 1.
J Clin Neuromuscul Dis;
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| MEDLINE | ID: mdl-24263032
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Correspondence regarding: TDP-43 proteinopathy and motor neuron disease in chronic traumatic encephalopathy. J Neuropathol Exp Neurol 2010:69;918-29.
J Neuropathol Exp Neurol;
70(1): 96-7; author reply 98-100, 2011 Jan.
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| MEDLINE | ID: mdl-21173608
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