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1.
Efficacy and safety of arimoclomol in Niemann-Pick disease type C: Results from a double-blind, randomised, placebo-controlled, multinational phase 2/3 trial of a novel treatment.
J Inherit Metab Dis;
44(6): 1463-1480, 2021 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34418116
2.
Hsp70 stabilizes lysosomes and reverts Niemann-Pick disease-associated lysosomal pathology.
Nature;
463(7280): 549-53, 2010 Jan 28.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20111001
3.
Human heat shock protein 70 (Hsp70) as a peripheral membrane protein.
Biochim Biophys Acta;
1838(5): 1344-61, 2014 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24480410
4.
Lysosomal storage diseases and the heat shock response: convergences and therapeutic opportunities.
J Lipid Res;
55(11): 2198-210, 2014 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24837749
5.
Identification of autophagosome-associated proteins and regulators by quantitative proteomic analysis and genetic screens.
Mol Cell Proteomics;
11(3): M111.014035, 2012 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22311637
6.
Activation of phospholipase A2 by Hsp70 in vitro.
Biochim Biophys Acta;
1808(10): 2569-72, 2011 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21683684
7.
Galactosyl- and glucosylsphingosine induce lysosomal membrane permeabilization and cell death in cancer cells.
PLoS One;
17(11): e0277058, 2022.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36409725
8.
Heat shock protein amplification improves cerebellar myelination in the Npc1nih mouse model.
EBioMedicine;
86: 104374, 2022 Dec.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36455410
9.
Conformational dynamics of free and membrane-bound human Hsp70 in model cytosolic and endo-lysosomal environments.
Commun Biol;
4(1): 1369, 2021 12 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34876699
10.
Lysosomal involvement in cell death and cancer.
Biochim Biophys Acta;
1793(4): 746-54, 2009 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18948147
11.
HSP70 and lysosomal storage disorders: novel therapeutic opportunities.
Biochem Soc Trans;
38(6): 1479-83, 2010 Dec.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21118111
12.
Clinical disease progression and biomarkers in Niemann-Pick disease type C: a prospective cohort study.
Orphanet J Rare Dis;
15(1): 328, 2020 11 23.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33228797
13.
Animal models for Niemann-Pick type C: implications for drug discovery & development.
Expert Opin Drug Discov;
14(5): 499-509, 2019 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30887840
14.
HSP70 induces liver X receptor pathway activation and cholesterol reduction in vitro and in vivo.
Mol Metab;
28: 135-143, 2019 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31327756
15.
Cerebrospinal fluid oxidative stress metabolites in patients with bipolar disorder and healthy controls: a longitudinal case-control study.
Transl Psychiatry;
9(1): 325, 2019 11 28.
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| MEDLINE | ID: mdl-31780642
16.
The heat shock protein amplifier arimoclomol improves refolding, maturation and lysosomal activity of glucocerebrosidase.
EBioMedicine;
38: 142-153, 2018 Dec.
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| MEDLINE | ID: mdl-30497978
17.
Annual severity increment score as a tool for stratifying patients with Niemann-Pick disease type C and for recruitment to clinical trials.
Orphanet J Rare Dis;
13(1): 143, 2018 08 16.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30115089
18.
Differences in clinical presentation between bipolar I and II disorders in the early stages of bipolar disorder: A naturalistic study.
J Affect Disord;
208: 521-527, 2017 Jan 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27816324
19.
Correction to: Clinical disease progression and biomarkers in Niemann-Pick disease type C: a prospective cohort study.
Orphanet J Rare Dis;
16(1): 246, 2021 Jun 01.
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| MEDLINE | ID: mdl-34074315
20.
Heat shock protein-based therapy as a potential candidate for treating the sphingolipidoses.
Sci Transl Med;
8(355): 355ra118, 2016 09 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27605553