Detalles de la búsqueda
1.
Enhanced delivery of peptide-morpholino oligonucleotides with a small molecule to correct splicing defects in the lung.
Nucleic Acids Res;
49(11): 6100-6113, 2021 06 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34107015
2.
Effects of systemic multiexon skipping with peptide-conjugated morpholinos in the heart of a dog model of Duchenne muscular dystrophy.
Proc Natl Acad Sci U S A;
114(16): 4213-4218, 2017 04 18.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28373570
3.
Engineered U7 snRNA mediates sustained splicing correction in erythroid cells from ß-thalassemia/HbE patients.
Biochem Biophys Res Commun;
499(1): 86-92, 2018 04 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29550480
4.
Oligonucleotide therapeutics in cancer.
Cancer Treat Res;
158: 213-33, 2013.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24222360
5.
Exon skipping and dystrophin restoration in patients with Duchenne muscular dystrophy after systemic phosphorodiamidate morpholino oligomer treatment: an open-label, phase 2, dose-escalation study.
Lancet;
378(9791): 595-605, 2011 Aug 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21784508
6.
Anti-tumor activity of splice-switching oligonucleotides.
Nucleic Acids Res;
38(22): 8348-56, 2010 Dec.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20719743
7.
RNA repair restores hemoglobin expression in IVS2-654 thalassemic mice.
Proc Natl Acad Sci U S A;
106(4): 1205-10, 2009 Jan 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19164558
8.
Mismatched single stranded antisense oligonucleotides can induce efficient dystrophin splice switching.
BMC Med Genet;
12: 141, 2011 Oct 20.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22013876
9.
Prevention of dystrophic pathology in severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice by morpholino-oligomer-mediated exon-skipping.
Mol Ther;
18(1): 198-205, 2010 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19844193
10.
Targeted correction of a thalassemia-associated beta-globin mutation induced by pseudo-complementary peptide nucleic acids.
Nucleic Acids Res;
37(11): 3635-44, 2009 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19364810
11.
Correction of a splice-site mutation in the beta-globin gene stimulated by triplex-forming peptide nucleic acids.
Proc Natl Acad Sci U S A;
105(36): 13514-9, 2008 Sep 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18757759
12.
Engineered U7 Small Nuclear RNA Restores Correct ß-Globin Pre-mRNA Splicing in Mouse ßIVS2-654-Thalassemic Erythroid Progenitor Cells.
Hum Gene Ther;
32(9-10): 473-480, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32977730
13.
A targeted antisense therapeutic approach for Hutchinson-Gilford progeria syndrome.
Nat Med;
27(3): 536-545, 2021 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33707773
14.
Modification of HER2 pre-mRNA alternative splicing and its effects on breast cancer cells.
Int J Cancer;
124(4): 772-7, 2009 Feb 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19035464
15.
Splicing: hear and now!
Mol Ther;
21(5): 920-1, 2013 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23636290
16.
Sustained dystrophin expression induced by peptide-conjugated morpholino oligomers in the muscles of mdx mice.
Mol Ther;
16(9): 1624-9, 2008 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18545222
17.
An endogenous TNF-alpha antagonist induced by splice-switching oligonucleotides reduces inflammation in hepatitis and arthritis mouse models.
Mol Ther;
16(7): 1316-22, 2008 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18461057
18.
An Endogenous TNF-α Antagonist Induced by Splice-switching Oligonucleotides Reduces Inflammation in Hepatitis and Arthritis Mouse Models.
Mol Ther;
16(7): 1316-1322, 2008 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28178484
19.
Restoration of correct ßIVS2-654-globin mRNA splicing and HbA production by engineered U7 snRNA in ß-thalassaemia/HbE erythroid cells.
Sci Rep;
9(1): 7672, 2019 05 21.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31113996
20.
Therapeutic potential of antisense oligonucleotides as modulators of alternative splicing.
J Clin Invest;
112(4): 481-6, 2003 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-12925686