Detalles de la búsqueda
1.
Current Strategies for Increasing Knock-In Efficiency in CRISPR/Cas9-Based Approaches.
Int J Mol Sci;
25(5)2024 Feb 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38473704
2.
Efficient CRISPR/Cas9 nickase-mediated genome editing in an in vitro model of mucopolysaccharidosis IVA.
Gene Ther;
30(1-2): 107-114, 2023 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35581402
3.
The landscape of CRISPR/Cas9 for inborn errors of metabolism.
Mol Genet Metab;
138(1): 106968, 2023 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36525790
4.
Molecular Trojan Horses for treating lysosomal storage diseases.
Mol Genet Metab;
140(3): 107648, 2023 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37598508
5.
Mucopolysaccharidosis IVA: Current Disease Models and Drawbacks.
Int J Mol Sci;
24(22)2023 Nov 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38003337
6.
Regulation of Molecular Targets in Osteosarcoma Treatment.
Int J Mol Sci;
23(20)2022 Oct 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36293439
7.
Mucopolysaccharidoses: Cellular Consequences of Glycosaminoglycans Accumulation and Potential Targets.
Int J Mol Sci;
24(1)2022 Dec 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36613919
8.
CRISPR/nCas9-Based Genome Editing on GM2 Gangliosidoses Fibroblasts via Non-Viral Vectors.
Int J Mol Sci;
23(18)2022 Sep 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36142595
9.
GM2 Gangliosidoses: Clinical Features, Pathophysiological Aspects, and Current Therapies.
Int J Mol Sci;
21(17)2020 Aug 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32867370
10.
Iron oxide-coupled CRISPR-nCas9-based genome editing assessment in mucopolysaccharidosis IVA mice.
Mol Ther Methods Clin Dev;
31: 101153, 2023 Dec 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38107675
11.
Hematological Findings in Lysosomal Storage Disorders: A Perspective from the Medical Laboratory.
EJIFCC;
33(1): 28-42, 2022 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35645695
12.
Sphingolipids and their role in health and disease in the central nervous system.
Adv Biol Regul;
85: 100900, 2022 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35870382
13.
Delivery and assessment of a CRISPR/nCas9-based genome editing system on in vitro models of mucopolysaccharidoses IVA assisted by magnetite-based nanoparticles.
Sci Rep;
12(1): 15045, 2022 09 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36057729
14.
Lysosomal storage diseases: current therapies and future alternatives.
J Mol Med (Berl);
98(7): 931-946, 2020 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32529345
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