Detalles de la búsqueda
1.
The atlas of RNase H antisense oligonucleotide distribution and activity in the CNS of rodents and non-human primates following central administration.
Nucleic Acids Res;
49(2): 657-673, 2021 01 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33367834
2.
Targeting Huntingtin Expression in Patients with Huntington's Disease.
N Engl J Med;
380(24): 2307-2316, 2019 06 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31059641
3.
Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study.
Lancet;
388(10063): 3017-3026, 2016 12 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27939059
4.
Pharmacology of a central nervous system delivered 2'-O-methoxyethyl-modified survival of motor neuron splicing oligonucleotide in mice and nonhuman primates.
J Pharmacol Exp Ther;
350(1): 46-55, 2014 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24784568
5.
Predicting the pharmacokinetics and pharmacodynamics of antisense oligonucleotides: an overview of various approaches and opportunities for PBPK/PD modelling.
Expert Opin Drug Metab Toxicol;
19(12): 979-990, 2023 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37970635
6.
Development of a population pharmacokinetic model to characterize the pharmacokinetics of intrathecally administered tominersen in cerebrospinal fluid and plasma.
CPT Pharmacometrics Syst Pharmacol;
12(9): 1213-1226, 2023 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37221972
7.
Antisense oligonucleotide targeting DMPK in patients with myotonic dystrophy type 1: a multicentre, randomised, dose-escalation, placebo-controlled, phase 1/2a trial.
Lancet Neurol;
22(3): 218-228, 2023 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36804094
8.
Tau-targeting antisense oligonucleotide MAPTRx in mild Alzheimer's disease: a phase 1b, randomized, placebo-controlled trial.
Nat Med;
29(6): 1437-1447, 2023 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37095250
9.
5,6-Dihydro-1H-pyridin-2-ones as potent inhibitors of HCV NS5B polymerase.
Bioorg Med Chem Lett;
19(2): 451-8, 2009 Jan 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19054673
10.
5,5'- and 6,6'-dialkyl-5,6-dihydro-1H-pyridin-2-ones as potent inhibitors of HCV NS5B polymerase.
Bioorg Med Chem Lett;
19(21): 6047-52, 2009 Nov 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19796938
11.
Discovery of tricyclic 5,6-dihydro-1H-pyridin-2-ones as novel, potent, and orally bioavailable inhibitors of HCV NS5B polymerase.
Bioorg Med Chem Lett;
19(22): 6404-12, 2009 Nov 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19818610
12.
Author Correction: Tau-targeting antisense oligonucleotide MAPTRx in mild Alzheimer's disease: a phase 1b, randomized, placebo-controlled trial.
Nat Med;
30(1): 304, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37845513
13.
Age-dependent SMN expression in disease-relevant tissue and implications for SMA treatment.
J Clin Invest;
129(11): 4817-4831, 2019 11 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31589162
14.
Hexahydro-pyrrolo- and hexahydro-1H-pyrido[1,2-b]pyridazin-2-ones as potent inhibitors of HCV NS5B polymerase.
Bioorg Med Chem Lett;
18(18): 5002-5, 2008 Sep 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18722768
15.
Novel HCV NS5B polymerase inhibitors derived from 4-(1',1'-dioxo-1',4'-dihydro-1'lambda6-benzo[1',2',4']thiadiazin-3'-yl)-5-hydroxy-2H-pyridazin-3-ones: Part 4. Optimization of DMPK properties.
Bioorg Med Chem Lett;
18(11): 3421-6, 2008 Jun 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18442904
16.
Pyrrolo[1,2-b]pyridazin-2-ones as potent inhibitors of HCV NS5B polymerase.
Bioorg Med Chem Lett;
18(12): 3616-21, 2008 Jun 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18487044
17.
Structure-based design, synthesis, and biological evaluation of 1,1-dioxoisothiazole and benzo[b]thiophene-1,1-dioxide derivatives as novel inhibitors of hepatitis C virus NS5B polymerase.
Bioorg Med Chem Lett;
18(14): 4181-5, 2008 Jul 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18554907
18.
Novel HCV NS5B polymerase inhibitors derived from 4-(1',1'-dioxo-1',4'-dihydro-1'lambda(6)-benzo[1',2',4']thiadiazin-3'-yl)-5-hydroxy-2H-pyridazin-3-ones. Part 3: Further optimization of the 2-, 6-, and 7'-substituents and initial pharmacokinetic assessments.
Bioorg Med Chem Lett;
18(11): 3446-55, 2008 Jun 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18457949
19.
4-(1,1-Dioxo-1,4-dihydro-1lambda6-benzo[1,4]thiazin-3-yl)-5-hydroxy-2H-pyridazin-3-ones as potent inhibitors of HCV NS5B polymerase.
Bioorg Med Chem Lett;
18(16): 4628-32, 2008 Aug 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18662878
20.
A Semi-Mechanistic Population Pharmacokinetic Model of Nusinersen: An Antisense Oligonucleotide for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy.
CPT Pharmacometrics Syst Pharmacol;
7(9): 581-592, 2018 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30043511