Detalles de la búsqueda
1.
AAV-Mediated Gene Transfer Restores a Normal Muscle Transcriptome in a Canine Model of X-Linked Myotubular Myopathy.
Mol Ther;
28(2): 382-393, 2020 02 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31784415
2.
Genome Editing of Expanded CTG Repeats within the Human DMPK Gene Reduces Nuclear RNA Foci in the Muscle of DM1 Mice.
Mol Ther;
27(8): 1372-1388, 2019 08 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31253581
3.
Phosphatidylinositol 3-kinase inhibition restores Ca2+ release defects and prolongs survival in myotubularin-deficient mice.
Proc Natl Acad Sci U S A;
113(50): 14432-14437, 2016 12 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27911767
4.
Systemic AAV8-Mediated Gene Therapy Drives Whole-Body Correction of Myotubular Myopathy in Dogs.
Mol Ther;
25(4): 839-854, 2017 04 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28237839
5.
Long-term effects of systemic gene therapy in a canine model of myotubular myopathy.
Muscle Nerve;
56(5): 943-953, 2017 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28370029
6.
Phosphoinositide substrates of myotubularin affect voltage-activated Ca²âº release in skeletal muscle.
Pflugers Arch;
466(5): 973-85, 2014 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24022704
7.
Gene therapy prolongs survival and restores function in murine and canine models of myotubular myopathy.
Sci Transl Med;
6(220): 220ra10, 2014 Jan 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24452262
8.
Characterization of a recombinant adeno-associated virus type 2 Reference Standard Material.
Hum Gene Ther;
21(10): 1273-85, 2010 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20486768
9.
Deleterious effect of peptide insertions in a permissive site of the AAV2 capsid.
Virology;
309(2): 203-8, 2003 May 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12758168
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