Detalles de la búsqueda
1.
Comparison of different promoters to improve AAV vector-mediated gene therapy for neuronopathic Gaucher disease.
Hum Mol Genet;
2024 May 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38757200
2.
Fetal gene therapy.
J Inherit Metab Dis;
47(1): 192-210, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37470194
3.
Advanced Formulation Approaches for Emerging Therapeutic Technologies.
Handb Exp Pharmacol;
284: 343-365, 2024.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37733107
4.
Systemic AAV9 gene therapy using the synapsin I promoter rescues a mouse model of neuronopathic Gaucher disease but with limited cross-correction potential to astrocytes.
Hum Mol Genet;
29(12): 1933-1949, 2020 07 29.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31919491
5.
Neonatal brain-directed gene therapy rescues a mouse model of neurodegenerative CLN6 Batten disease.
Hum Mol Genet;
28(23): 3867-3879, 2019 12 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31807779
6.
Epilepsy Gene Therapy Using an Engineered Potassium Channel.
J Neurosci;
39(16): 3159-3169, 2019 04 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30755487
7.
AAV9 intracerebroventricular gene therapy improves lifespan, locomotor function and pathology in a mouse model of Niemann-Pick type C1 disease.
Hum Mol Genet;
27(17): 3079-3098, 2018 09 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29878115
8.
Clinical and Molecular Features of Early Infantile Niemann Pick Type C Disease.
Int J Mol Sci;
21(14)2020 Jul 17.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32709131
9.
Neuroprotective exendin-4 enhances hypothermia therapy in a model of hypoxic-ischaemic encephalopathy.
Brain;
141(10): 2925-2942, 2018 10 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30165597
10.
A novel adeno-associated virus capsid with enhanced neurotropism corrects a lysosomal transmembrane enzyme deficiency.
Brain;
141(7): 2014-2031, 2018 07 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29788236
11.
Inhibition of Mitochondrial Complex I Impairs Release of α-Galactosidase by Jurkat Cells.
Int J Mol Sci;
20(18)2019 Sep 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31491876
12.
Delineating pathological pathways in a chemically induced mouse model of Gaucher disease.
J Pathol;
239(4): 496-509, 2016 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27234572
13.
The neuronal ceroid lipofuscinoses: Opportunities from model systems.
Biochim Biophys Acta;
1852(10 Pt B): 2267-78, 2015 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25937302
14.
Systemic gene delivery following intravenous administration of AAV9 to fetal and neonatal mice and late-gestation nonhuman primates.
FASEB J;
29(9): 3876-88, 2015 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26062602
15.
Gene therapy for global brain diseases: one small step for mice, one giant leap for humans.
Brain;
143(7): 1964-1966, 2020 07 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32671401
16.
ß-Glucosidase 2 (GBA2) activity and imino sugar pharmacology.
J Biol Chem;
288(36): 26052-26066, 2013 Sep 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23880767
17.
Bringing balance to the force-regulatable gene therapy for epilepsy.
Gene Ther;
26(7-8): 347-349, 2019 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31138935
18.
Diabetes drugs activate neuroprotective pathways in models of neonatal hypoxic-ischemic encephalopathy.
EMBO Mol Med;
2024 May 23.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38783166
19.
Engineering an Autonucleolytic Mammalian Suspension Host Cell Line to Reduce DNA Impurity Levels in Serum-Free Lentiviral Process Streams.
ACS Synth Biol;
13(2): 466-473, 2024 Feb 16.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38266181
20.
Dysregulated Wnt and NFAT signaling in a Parkinson's disease LRRK2 G2019S knock-in model.
Sci Rep;
14(1): 12393, 2024 05 29.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38811759