Detalles de la búsqueda
1.
Vector genome loss and epigenetic modifications mediate decline in transgene expression of AAV5 vectors produced in mammalian and insect cells.
Mol Ther;
30(12): 3570-3586, 2022 12 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36348622
2.
Gene Therapy with BMN 270 Results in Therapeutic Levels of FVIII in Mice and Primates and Normalization of Bleeding in Hemophilic Mice.
Mol Ther;
26(2): 496-509, 2018 02 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29292164
3.
A genome-scale RNA-interference screen identifies RRAS signaling as a pathologic feature of Huntington's disease.
PLoS Genet;
8(11): e1003042, 2012.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23209424
4.
Prophylactic Prednisolone Promotes AAV5 Hepatocyte Transduction Through the Novel Mechanism of AAV5 Coreceptor Platelet-Derived Growth Factor Receptor Alpha Upregulation and Innate Immune Suppression.
Hum Gene Ther;
35(1-2): 36-47, 2024 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38126359
5.
Molecular analysis of AAV5-hFVIII-SQ vector-genome-processing kinetics in transduced mouse and nonhuman primate livers.
Mol Ther Methods Clin Dev;
24: 142-153, 2022 Mar 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35036471
6.
Interindividual variability in transgene mRNA and protein production following adeno-associated virus gene therapy for hemophilia A.
Nat Med;
28(4): 789-797, 2022 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35411075
7.
Young mice administered adult doses of AAV5-hFVIII-SQ achieve therapeutic factor VIII expression into adulthood.
Mol Ther Methods Clin Dev;
26: 519-531, 2022 Sep 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36092364
8.
Induction of ER Stress by an AAV5 BDD FVIII Construct Is Dependent on the Strength of the Hepatic-Specific Promoter.
Mol Ther Methods Clin Dev;
18: 620-630, 2020 Sep 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32775496
9.
Impaired repair of cyclobutane pyrimidine dimers in human keratinocytes deficient in p53 and p63.
Carcinogenesis;
29(1): 70-5, 2008 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-17984111
10.
Valoctocogene roxaparvovec gene transfer in participants with HIV.
Blood Adv;
7(8): 1525-1530, 2023 04 25.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36696462
11.
Clearance of Heparan Sulfate and Attenuation of CNS Pathology by Intracerebroventricular BMN 250 in Sanfilippo Type B Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev;
6: 43-53, 2017 Sep 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28664165
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