Detalles de la búsqueda
1.
Long term peripheral AAV9-SMN gene therapy promotes survival in a mouse model of spinal muscular atrophy.
Hum Mol Genet;
33(6): 510-519, 2024 Feb 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38073249
2.
Central and peripheral delivered AAV9-SMN are both efficient but target different pathomechanisms in a mouse model of spinal muscular atrophy.
Gene Ther;
29(9): 544-554, 2022 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35462564
3.
The apolipoprotein C-III (Gln38Lys) variant associated with human hypertriglyceridemia is a gain-of-function mutation.
J Lipid Res;
58(11): 2188-2196, 2017 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28887372
4.
Optimization of base editors for the functional correction of SMN2 as a treatment for spinal muscular atrophy.
Nat Biomed Eng;
8(2): 118-131, 2024 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38057426
5.
Base editing as a genetic treatment for spinal muscular atrophy.
bioRxiv;
2023 Jan 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36711797
6.
Suppression of the necroptotic cell death pathways improves survival in Smn 2B/- mice.
Front Cell Neurosci;
16: 972029, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35990890
7.
Characterization of gastrointestinal pathologies in the dystonia musculorum mouse model for hereditary sensory and autonomic neuropathy type VI.
Neurogastroenterol Motil;
32(4): e13773, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31814231
8.
Hepatic Choline Transport Is Inhibited During Fatty Acid-Induced Lipotoxicity and Obesity.
Hepatol Commun;
4(6): 876-889, 2020 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32490323
9.
Radiological and pathological features associated with IDH1-R132H mutation status and early mortality in newly diagnosed anaplastic astrocytic tumours.
PLoS One;
10(4): e0123890, 2015.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25849605
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