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1.
Haemophilia, state of the art and new therapeutic opportunities, a regulatory perspective.
Br J Clin Pharmacol;
2021 Mar 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33772837
2.
Pathways Implicated in Tadalafil Amelioration of Duchenne Muscular Dystrophy.
J Cell Physiol;
231(1): 224-32, 2016 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26097015
3.
Reply to the article "Management of status epilepticus in adults. Position paper of the Italian League against Epilepsy".
Epilepsy Behav;
107: 106866, 2020 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31982343
4.
Reply to the reply of the authors of the review article entitled "Management of status epilepticus in adults. Position paper of the Italian League against Epilepsy".
Epilepsy Behav;
110: 107168, 2020 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32512369
5.
The artificial gene Jazz, a transcriptional regulator of utrophin, corrects the dystrophic pathology in mdx mice.
Hum Mol Genet;
19(5): 752-60, 2010 Mar 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19965907
6.
Oxidative stress activation of miR-125b is part of the molecular switch for Hailey-Hailey disease manifestation.
Exp Dermatol;
20(11): 932-7, 2011 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21913998
7.
The role of microRNAs in the biology of rare diseases.
Int J Mol Sci;
12(10): 6733-42, 2011.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22072915
8.
Nonclinical data supporting orphan medicinal product designations in the area of rare infectious diseases.
Drug Discov Today;
25(2): 274-291, 2020 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31704277
9.
Using a stated preference discrete choice experiment to assess societal value from the perspective of patients with rare diseases in Italy.
Orphanet J Rare Dis;
14(1): 154, 2019 06 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31242905
10.
European regulators' views on a wearable-derived performance measurement of ambulation for Duchenne muscular dystrophy regulatory trials.
Neuromuscul Disord;
29(7): 514-516, 2019 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31272741
11.
Demonstrating significant benefit of orphan medicines: analysis of 15 years of experience in Europe.
Drug Discov Today;
23(1): 90-100, 2018 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29024805
12.
Nonclinical data supporting orphan medicinal product designations: lessons from rare neurological conditions.
Drug Discov Today;
23(1): 26-48, 2018 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28987289
13.
Defining orphan conditions in the context of the European orphan regulation: challenges and evolution.
Nat Rev Drug Discov;
18(7): 479-480, 2019 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30940922
14.
In utero exposure to di-(2-ethylhexyl) phthalate affects liver morphology and metabolism in post-natal CD-1 mice.
Reprod Toxicol;
29(4): 427-32, 2010 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20307648
15.
Altered microRNA Expression Patterns in Hepatoblastoma Patients.
Transl Oncol;
2(3): 157-63, 2009 Aug 18.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19701500
16.
Identification of key regions and genes important in the pathogenesis of sezary syndrome by combining genomic and expression microarrays.
Cancer Res;
69(21): 8438-46, 2009 Nov 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19843862
17.
The Italian National Centre for Rare Diseases: where research and public health translate into action.
Blood Transfus;
12 Suppl 3: s591-605, 2014 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24922300
18.
Predictive medicine and biomarkers: the case of rare diseases.
Per Med;
9(2): 143-146, 2012 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29758815
19.
Quantitative technologies establish a novel microRNA profile of chronic lymphocytic leukemia.
Blood;
109(11): 4944-51, 2007 Jun 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-17327404
20.
Altered dopamine signaling and MPTP resistance in mice lacking the Parkinson's disease-associated GPR37/parkin-associated endothelin-like receptor.
Proc Natl Acad Sci U S A;
101(27): 10189-94, 2004 Jul 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-15218106
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