Effectiveness of PTC124 treatment of cystic fibrosis caused by nonsense mutations: a prospective phase II trial.

Kerem, Eitan; Hirawat, Samit; Armoni, Shoshana; Yaakov, Yasmin; Shoseyov, David; Cohen, Michael; Nissim-Rafinia, Malka; Blau, Hannah; Rivlin, Joseph; Aviram, Micha; Elfring, Gary L; Northcutt, Valerie J; Miller, Langdon L; Kerem, Batsheva; Wilschanski, Michael

Kerem, Eitan; Hirawat, Samit; Armoni, Shoshana; Yaakov, Yasmin; Shoseyov, David; Cohen, Michael; Nissim-Rafinia, Malka; Blau, Hannah; Rivlin, Joseph; Aviram, Micha; Elfring, Gary L; Northcutt, Valerie J; Miller, Langdon L; Kerem, Batsheva; Wilschanski, Michael.

Afiliación

Kerem E; Hadassah Hebrew University Hospital, Jerusalem, Israel.

Lancet ; 372(9640): 719-27, 2008 Aug 30.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-18722008

Asunto(s)

Codón de Terminación/efectos de los fármacos; Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística/genética; Fibrosis Quística/tratamiento farmacológico; Fibrosis Quística/genética; Oxadiazoles/uso terapéutico; Adolescente; Adulto; Cloruros/metabolismo; Codón sin Sentido/efectos de los fármacos; Codón sin Sentido/genética; Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística/efectos de los fármacos; Femenino; Humanos; Masculino; Persona de Mediana Edad; Oxadiazoles/efectos adversos; Oxadiazoles/farmacología; Resultado del Tratamiento

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Texto completo: 1 Bases de datos: MEDLINE Asunto principal: Oxadiazoles / Codón de Terminación / Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística / Fibrosis Quística Límite: Adolescent / Adult / Female / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Revista: Lancet Año: 2008 Tipo del documento: Article País de afiliación: Israel

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