Minimal disease activity in Gaucher disease: criteria for definition.

Di Rocco, Maja; Andria, Generoso; Bembi, Bruno; Carubbi, Francesca; Giona, Fiorina; Giuffrida, Gaetano; Linari, Silvia; Sibilio, Michelina; Spina, Vincenzo; Cappellini, Maria Domenica

Di Rocco, Maja; Andria, Generoso; Bembi, Bruno; Carubbi, Francesca; Giona, Fiorina; Giuffrida, Gaetano; Linari, Silvia; Sibilio, Michelina; Spina, Vincenzo; Cappellini, Maria Domenica.

Afiliación

Di Rocco M; Unit of Rare Diseases, Department of Pediatrics, Gaslini Institute, Genoa, Italy. majadirocco@ospedale-gaslini.ge.it

Mol Genet Metab ; 107(3): 521-5, 2012 Nov.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-22954583

Asunto(s)

Terapia de Reemplazo Enzimático; Enfermedad de Gaucher/diagnóstico; Enfermedad de Gaucher/tratamiento farmacológico; Glucosilceramidasa/deficiencia; Proyectos de Investigación; Biomarcadores/metabolismo; Plaquetas/efectos de los fármacos; Plaquetas/patología; Femenino; Enfermedad de Gaucher/patología; Enfermedad de Gaucher/fisiopatología; Glucosilceramidasa/genética; Glucosilceramidasa/farmacología; Glucosilceramidasa/uso terapéutico; Hemoglobinas/metabolismo; Humanos; Hígado/efectos de los fármacos; Hígado/patología; Macrófagos/efectos de los fármacos; Macrófagos/enzimología; Macrófagos/patología; Masculino; Músculo Esquelético/efectos de los fármacos; Músculo Esquelético/patología; Tamaño de los Órganos/efectos de los fármacos; Osteonecrosis/prevención & control; Recuento de Plaquetas; Índice de Severidad de la Enfermedad; Bazo/efectos de los fármacos; Bazo/patología; Resultado del Tratamiento

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Texto completo: 1 Bases de datos: MEDLINE Asunto principal: Proyectos de Investigación / Terapia de Reemplazo Enzimático / Enfermedad de Gaucher / Glucosilceramidasa Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2012 Tipo del documento: Article País de afiliación: Italia

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