Generation of a hypomorphic model of propionic acidemia amenable to gene therapy testing.

Guenzel, Adam J; Hofherr, Sean E; Hillestad, Matthew; Barry, Mary; Weaver, Eric; Venezia, Sarah; Kraus, Jan P; Matern, Dietrich; Barry, Michael A

Guenzel, Adam J; Hofherr, Sean E; Hillestad, Matthew; Barry, Mary; Weaver, Eric; Venezia, Sarah; Kraus, Jan P; Matern, Dietrich; Barry, Michael A.

Afiliación

Guenzel AJ; Virology and Gene Therapy Graduate Program, Mayo Clinic, Rochester, Minnesota, USA.

Mol Ther ; 21(7): 1316-23, 2013 Jul.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-23648696

Asunto(s)

Terapia Genética/métodos; Acidemia Propiónica/terapia; Animales; Dependovirus/genética; Modelos Animales de Enfermedad; Humanos; Metilmalonil-CoA Descarboxilasa/genética; Metilmalonil-CoA Descarboxilasa/metabolismo; Ratones; Ratones Noqueados; Ratones Transgénicos

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Texto completo: 1 Bases de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Acidemia Propiónica Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2013 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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