Peptide conjugation of 2'-O-methyl phosphorothioate antisense oligonucleotides enhances cardiac uptake and exon skipping in mdx mice.

Jirka, Silvana M G; Heemskerk, Hans; Tanganyika-de Winter, Christa L; Muilwijk, Daan; Pang, Kar Him; de Visser, Peter C; Janson, Anneke; Karnaoukh, Tatyana G; Vermue, Rick; 't Hoen, Peter A C; van Deutekom, Judith C T; Aguilera, Begoña; Aartsma-Rus, Annemieke

Jirka, Silvana M G; Heemskerk, Hans; Tanganyika-de Winter, Christa L; Muilwijk, Daan; Pang, Kar Him; de Visser, Peter C; Janson, Anneke; Karnaoukh, Tatyana G; Vermue, Rick; 't Hoen, Peter A C; van Deutekom, Judith C T; Aguilera, Begoña; Aartsma-Rus, Annemieke.

Afiliación

Jirka SM; 1 Department of Human Genetics, Leiden University Medical Center , Leiden, The Netherlands .

Nucleic Acid Ther ; 24(1): 25-36, 2014 Feb.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-24320790

Asunto(s)

Oligonucleótidos Antisentido/química; Oligonucleótidos Antisentido/uso terapéutico; Oligonucleótidos Fosforotioatos/química; Oligonucleótidos Fosforotioatos/uso terapéutico; Animales; Distrofina/genética; Exones; Humanos; Masculino; Ratones; Ratones Endogámicos mdx; Músculo Esquelético/metabolismo; Distrofia Muscular Animal/genética; Distrofia Muscular Animal/metabolismo; Distrofia Muscular Animal/terapia; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/metabolismo; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; Mutación; Miocardio/metabolismo; Oligonucleótidos Antisentido/genética; Biblioteca de Péptidos; Ácidos Nucleicos de Péptidos/química; Ácidos Nucleicos de Péptidos/genética; Ácidos Nucleicos de Péptidos/uso terapéutico; Oligonucleótidos Fosforotioatos/genética; Reparación del Gen Blanco/métodos

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Texto completo: 1 Bases de datos: MEDLINE Asunto principal: Oligonucleótidos Antisentido / Oligonucleótidos Fosforotioatos Límite: Animals / Humans / Male Idioma: En Revista: Nucleic Acid Ther Año: 2014 Tipo del documento: Article País de afiliación: Países Bajos

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