Splice-correcting oligonucleotides restore BTK function in X-linked agammaglobulinemia model.

Bestas, Burcu; Moreno, Pedro M D; Blomberg, K Emelie M; Mohammad, Dara K; Saleh, Amer F; Sutlu, Tolga; Nordin, Joel Z; Guterstam, Peter; Gustafsson, Manuela O; Kharazi, Shabnam; Piatosa, Barbara; Roberts, Thomas C; Behlke, Mark A; Wood, Matthew J A; Gait, Michael J; Lundin, Karin E; El Andaloussi, Samir; Månsson, Robert; Berglöf, Anna; Wengel, Jesper; Smith, C I Edvard

Bestas, Burcu; Moreno, Pedro M D; Blomberg, K Emelie M; Mohammad, Dara K; Saleh, Amer F; Sutlu, Tolga; Nordin, Joel Z; Guterstam, Peter; Gustafsson, Manuela O; Kharazi, Shabnam; Piatosa, Barbara; Roberts, Thomas C; Behlke, Mark A; Wood, Matthew J A; Gait, Michael J; Lundin, Karin E; El Andaloussi, Samir; Månsson, Robert; Berglöf, Anna; Wengel, Jesper; Smith, C I Edvard.

J Clin Invest ; 124(9): 4067-81, 2014 Sep.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-25105368

Asunto(s)

Agammaglobulinemia/terapia; Enfermedades Genéticas Ligadas al Cromosoma X/terapia; Oligonucleótidos/genética; Proteínas Tirosina Quinasas/fisiología; Empalme del ARN; Agammaglobulinemia Tirosina Quinasa; Agammaglobulinemia/enzimología; Animales; Linfocitos B/metabolismo; Células Cultivadas; Enfermedades Genéticas Ligadas al Cromosoma X/enzimología; Humanos; Luciferasas/genética; Ratones Transgénicos; Monocitos/enzimología; Proteínas Tirosina Quinasas/genética

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Texto completo: 1 Bases de datos: MEDLINE Asunto principal: Oligonucleótidos / Proteínas Tirosina Quinasas / Empalme del ARN / Agammaglobulinemia / Enfermedades Genéticas Ligadas al Cromosoma X Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: J Clin Invest Año: 2014 Tipo del documento: Article

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