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RTB lectin-mediated delivery of lysosomal α-l-iduronidase mitigates disease manifestations systemically including the central nervous system.
Ou, Li; Przybilla, Michael J; Koniar, Brenda; Whitley, Chester B.
Afiliación
  • Ou L; Gene Therapy Center, Department of Pediatrics, United States.
  • Przybilla MJ; Gene Therapy Center, Department of Pediatrics, United States.
  • Koniar B; Research Animal Resources, University of Minnesota, Minneapolis, MN 55455, United States.
  • Whitley CB; Gene Therapy Center, Department of Pediatrics, United States. Electronic address: whitley@umn.edu.
Mol Genet Metab ; 123(2): 105-111, 2018 02.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-29198892
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Texto completo: 1 Bases de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedades del Sistema Nervioso Central / Mucopolisacaridosis I / Lectinas de Plantas / Terapia de Reemplazo Enzimático / Iduronidasa / Lisosomas Límite: Animals / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2018 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos
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