Personalized gene and cell therapy for Duchenne Muscular Dystrophy.

Barthélémy, Florian; Wein, Nicolas

Barthélémy, Florian; Wein, Nicolas.

Afiliación

Barthélémy F; Center for Duchenne Muscular Dystrophy, David Geffen School of Medicine, University of California Los Angeles, Los Angeles, CA, USA; Department of Microbiology, Immunology, and Molecular Genetics, Geffen School of Medicine, University of California Los Angeles, Los Angeles, CA, USA.
Wein N; The Center for Gene Therapy, Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH, USA; Departments of Pediatrics, The Ohio State University, Columbus, OH, USA. Electronic address: Nicolas.Wein@nationwidechildrens.org.

Neuromuscul Disord ; 28(10): 803-824, 2018 10.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-30224293

Asunto(s)

Tratamiento Basado en Trasplante de Células y Tejidos; Terapia Genética; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; Medicina de Precisión; Animales; Humanos; Distrofia Muscular de Duchenne/genética

Palabras clave

Duchenne muscular dystrophy; Dystroglycan-protein complex; Dystrophin; Muscle; Therapy

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Texto completo: 1 Bases de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Distrofia Muscular de Duchenne / Medicina de Precisión / Tratamiento Basado en Trasplante de Células y Tejidos Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Neuromuscul Disord Asunto de la revista: NEUROLOGIA Año: 2018 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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