Emerging Genetic Therapy for Sickle Cell Disease.

Orkin, Stuart H; Bauer, Daniel E

Orkin, Stuart H; Bauer, Daniel E.

Afiliación

Orkin SH; Dana Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center, Department of Pediatrics, Harvard Medical School, Boston, Massachusetts 02115, USA; email: Daniel.Bauer@childrens.harvard.edu.
Bauer DE; Howard Hughes Medical Institute, Harvard Medical School, Boston, Massachusetts 02115, USA; email: Stuart_Orkin@dfci.harvard.edu.

Annu Rev Med ; 70: 257-271, 2019 01 27.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-30355263

Asunto(s)

Anemia de Células Falciformes/genética; Anemia de Células Falciformes/terapia; Predisposición Genética a la Enfermedad/epidemiología; Terapia Genética/tendencias; Proteínas Represoras/genética; Anemia de Células Falciformes/diagnóstico; Proteínas de Unión al ADN/genética; Femenino; Predicción; Edición Génica; Terapia Genética/métodos; Humanos; Masculino; Mutación/genética; Factores de Transcripción/genética

Palabras clave

BCL11A; CRISPR/Cas9; HbF; LRF/ZBTB7A; fetal hemoglobin; gene therapy; sickle cell disease

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Texto completo: 1 Bases de datos: MEDLINE Asunto principal: Proteínas Represoras / Terapia Genética / Predisposición Genética a la Enfermedad / Anemia de Células Falciformes Tipo de estudio: Diagnostic_studies / Prognostic_studies Límite: Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Annu Rev Med Año: 2019 Tipo del documento: Article

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