Detalhe da pesquisa
1.
Antisense Oligonucleotide Therapies for Neurodegenerative Diseases.
Annu Rev Neurosci
; 42: 385-406, 2019 07 08.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-31283897
2.
Antisense Drugs Make Sense for Neurological Diseases.
Annu Rev Pharmacol Toxicol
; 61: 831-852, 2021 01 06.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33035446
3.
Modeling muscle regeneration in RNA toxicity mice.
Hum Mol Genet
; 30(12): 1111-1130, 2021 06 09.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33864373
4.
Phase 1-2 Trial of Antisense Oligonucleotide Tofersen for SOD1 ALS.
N Engl J Med
; 383(2): 109-119, 2020 07 09.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32640130
5.
Antisense oligonucleotide therapy for spinocerebellar ataxia type 2.
Nature
; 544(7650): 362-366, 2017 04 20.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-28405024
6.
High-resolution visualization and quantification of nucleic acid-based therapeutics in cells and tissues using Nanoscale secondary ion mass spectrometry (NanoSIMS).
Nucleic Acids Res
; 49(1): 1-14, 2021 01 11.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33275144
7.
Motor neuron cell-nonautonomous rescue of spinal muscular atrophy phenotypes in mild and severe transgenic mouse models.
Genes Dev
; 29(3): 288-97, 2015 Feb 01.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-25583329
8.
Long-Term SMN- and Ncald-ASO Combinatorial Therapy in SMA Mice and NCALD-ASO Treatment in hiPSC-Derived Motor Neurons Show Protective Effects.
Int J Mol Sci
; 24(4)2023 Feb 20.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36835624
9.
Antisense oligonucleotides as a potential treatment for brain deficits observed in myotonic dystrophy type 1.
Gene Ther
; 29(12): 698-709, 2022 12.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35075265
10.
Systemic therapy in an RNA toxicity mouse model with an antisense oligonucleotide therapy targeting a non-CUG sequence within the DMPK 3'UTR RNA.
Hum Mol Genet
; 29(9): 1440-1453, 2020 06 03.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32242217
11.
ALS-associated genes in SCA2 mouse spinal cord transcriptomes.
Hum Mol Genet
; 29(10): 1658-1672, 2020 06 27.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32307524
12.
NCALD Antisense Oligonucleotide Therapy in Addition to Nusinersen further Ameliorates Spinal Muscular Atrophy in Mice.
Am J Hum Genet
; 105(1): 221-230, 2019 07 03.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-31230718
13.
Targeting Huntingtin Expression in Patients with Huntington's Disease.
N Engl J Med
; 380(24): 2307-2316, 2019 06 13.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-31059641
14.
Efficient Gene Suppression by DNA/DNA Double-Stranded Oligonucleotide In Vivo.
Mol Ther
; 29(2): 838-847, 2021 02 03.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33290725
15.
Comparison of the efficacy of MOE and PMO modifications of systemic antisense oligonucleotides in a severe SMA mouse model.
Nucleic Acids Res
; 48(6): 2853-2865, 2020 04 06.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32103257
16.
Hybridization-mediated off-target effects of splice-switching antisense oligonucleotides.
Nucleic Acids Res
; 48(2): 802-816, 2020 01 24.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-31802121
17.
Therapeutic Antisense Oligonucleotides Are Coming of Age.
Annu Rev Med
; 70: 307-321, 2019 01 27.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-30691367
18.
Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy.
N Engl J Med
; 378(7): 625-635, 2018 02 15.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-29443664
19.
Towards a therapy for Angelman syndrome by targeting a long non-coding RNA.
Nature
; 518(7539): 409-12, 2015 Feb 19.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-25470045
20.
Conjugation of hydrophobic moieties enhances potency of antisense oligonucleotides in the muscle of rodents and non-human primates.
Nucleic Acids Res
; 47(12): 6045-6058, 2019 07 09.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-31076766