Eight years experience with enzyme replacement therapy in two children and one adult with Pompe disease.

van Capelle, C I; Winkel, L P F; Hagemans, M L C; Shapira, S K; Arts, W F M; van Doorn, P A; Hop, W C J; Reuser, A J J; van der Ploeg, A T

van Capelle, C I; Winkel, L P F; Hagemans, M L C; Shapira, S K; Arts, W F M; van Doorn, P A; Hop, W C J; Reuser, A J J; van der Ploeg, A T.

Afiliação

van Capelle CI; Department of Pediatrics, Division of Metabolic Diseases and Genetics, Erasmus MC University Medical Center-Sophia Children's Hospital, P.O. Box 2060, 3000 CB Rotterdam, The Netherlands.

Neuromuscul Disord ; 18(6): 447-52, 2008 Jun.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-18508267

Assuntos

Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/tratamento farmacológico; alfa-Glucosidases/uso terapêutico; Adolescente; Adulto; Animais; Células CHO/efeitos dos fármacos; Criança; Cricetinae; Cricetulus; Feminino; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/patologia; Humanos; Estudos Longitudinais; Masculino; Músculo Esquelético/efeitos dos fármacos; Músculo Esquelético/patologia; Resultado do Tratamento

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II / Alfa-Glucosidases Tipo de estudo: Observational_studies Limite: Adolescent / Adult / Animals / Child / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Neuromuscul Disord Assunto da revista: NEUROLOGIA Ano de publicação: 2008 Tipo de documento: Article País de afiliação: Holanda

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