Rescue of severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice through scAAV-U7snRNA-mediated exon skipping.

Goyenvalle, Aurélie; Babbs, Arran; Wright, Jordan; Wilkins, Vivienne; Powell, Dave; Garcia, Luis; Davies, Kay E

Goyenvalle, Aurélie; Babbs, Arran; Wright, Jordan; Wilkins, Vivienne; Powell, Dave; Garcia, Luis; Davies, Kay E.

Afiliação

Goyenvalle A; MRC Functional Genomics Unit, Department of Physiology, Anatomy and Genetics, University of Oxford, Oxford, UK. aurelie.goyenvalle@dpag.ox.ac.uk

Hum Mol Genet ; 21(11): 2559-71, 2012 Jun 01.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-22388933

Assuntos

Dependovirus/genética; Distrofina/genética; Éxons; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; RNA Nuclear Pequeno/genética; Utrofina/genética; Animais; Dependovirus/metabolismo; Modelos Animais de Doenças; Distrofina/metabolismo; Terapia Genética; Camundongos; Distrofia Muscular de Duchenne/patologia; Fenótipo; RNA Nuclear Pequeno/uso terapêutico; Utrofina/metabolismo

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: RNA Nuclear Pequeno / Éxons / Distrofina / Dependovirus / Distrofia Muscular de Duchenne / Utrofina Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals Idioma: En Revista: Hum Mol Genet Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / GENETICA MEDICA Ano de publicação: 2012 Tipo de documento: Article País de afiliação: Reino Unido

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