Reversibility of neuropathology in Tay-Sachs-related diseases.

Cachón-González, María-Begoña; Wang, Susan Z; Ziegler, Robin; Cheng, Seng H; Cox, Timothy M

Cachón-González, María-Begoña; Wang, Susan Z; Ziegler, Robin; Cheng, Seng H; Cox, Timothy M.

Afiliação

Cachón-González MB; Department of Medicine, University of Cambridge, Cambridge, UK and.

Hum Mol Genet ; 23(3): 730-48, 2014 Feb 01.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-24057669

Assuntos

Encéfalo/enzimologia; Vetores Genéticos/farmacologia; Doença de Sandhoff/genética; Doença de Sandhoff/patologia; Doença de Sandhoff/terapia; Doença de Tay-Sachs/patologia; beta-N-Acetil-Hexosaminidases/genética; Animais; Encéfalo/efeitos dos fármacos; Dependovirus/genética; Modelos Animais de Doenças; Gangliosídeo G(M2)/genética; Gangliosídeo G(M2)/metabolismo; Terapia Genética/métodos; Vetores Genéticos/administração & dosagem; Humanos; Injeções Intralesionais; Camundongos; Camundongos Knockout; Camundongos Transgênicos; Doença de Sandhoff/mortalidade; Ubiquitina/metabolismo; alfa-Sinucleína/metabolismo; beta-N-Acetil-Hexosaminidases/metabolismo

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Sandhoff / Doença de Tay-Sachs / Beta-N-Acetil-Hexosaminidases / Encéfalo / Vetores Genéticos Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Hum Mol Genet Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / GENETICA MEDICA Ano de publicação: 2014 Tipo de documento: Article

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