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Safety and efficacy of alternative alglucosidase alfa regimens in Pompe disease.
Case, Laura E; Bjartmar, Carl; Morgan, Claire; Casey, Robin; Charrow, Joel; Clancy, John P; Dasouki, Majed; DeArmey, Stephanie; Nedd, Khan; Nevins, Mary; Peters, Heidi; Phillips, Dawn; Spigelman, Zachary; Tifft, Cynthia; Kishnani, Priya S.
Afiliação
  • Case LE; Duke University Medical Center, Durham, North Carolina, USA.
  • Bjartmar C; Genzyme, a sanofi company, Cambridge, Massachusetts, USA.
  • Morgan C; Genzyme, a sanofi company, Cambridge, Massachusetts, USA.
  • Casey R; Alberta Children's Hospital, Alberta, Canada.
  • Charrow J; Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago, IL, USA.
  • Clancy JP; Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH, USA.
  • Dasouki M; University of Kansas Medical Center, Kansas City, Kansas, USA.
  • DeArmey S; Duke University Medical Center, Durham, North Carolina, USA.
  • Nedd K; Infusion Associates, Grand Rapids, Michigan, USA.
  • Nevins M; Adirondack Pediatrics, Glens Falls, New York, USA.
  • Peters H; The Royal Children's Hospital, Victoria, Australia.
  • Phillips D; Genzyme, a sanofi company, Cambridge, Massachusetts, USA.
  • Spigelman Z; Parker Hill Oncology & Hematology, PC, Roxbury Crossing, Massachusetts, USA.
  • Tifft C; Children's National Medical Center, District of Columbia, USA.
  • Kishnani PS; Duke University Medical Center, Durham, North Carolina, USA. Electronic address: priya.kishnani@duke.edu.
Neuromuscul Disord ; 25(4): 321-32, 2015 Apr.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-25617983
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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II / Alfa-Glucosidases / Terapia de Reposição de Enzimas / Fármacos Neuromusculares Tipo de estudo: Clinical_trials / Etiology_studies / Incidence_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Adolescent / Adult / Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male / Middle aged Idioma: En Revista: Neuromuscul Disord Assunto da revista: NEUROLOGIA Ano de publicação: 2015 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos
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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II / Alfa-Glucosidases / Terapia de Reposição de Enzimas / Fármacos Neuromusculares Tipo de estudo: Clinical_trials / Etiology_studies / Incidence_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Adolescent / Adult / Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male / Middle aged Idioma: En Revista: Neuromuscul Disord Assunto da revista: NEUROLOGIA Ano de publicação: 2015 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos