Enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa in Pompe disease: Clinical experience with rate escalation.

Desai, Ankit K; Walters, Crista K; Cope, Heidi L; Kazi, Zoheb B; DeArmey, Stephanie M; Kishnani, Priya S

Desai, Ankit K; Walters, Crista K; Cope, Heidi L; Kazi, Zoheb B; DeArmey, Stephanie M; Kishnani, Priya S.

Afiliação

Desai AK; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA.
Walters CK; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA.
Cope HL; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA.
Kazi ZB; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA.
DeArmey SM; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA.
Kishnani PS; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA. Electronic address: priya.kishnani@duke.edu.

Mol Genet Metab ; 123(2): 92-96, 2018 02.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-29289479

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/terapia; alfa-Glucosidases/administração & dosagem; Adolescente; Criança; Pré-Escolar; Esquema de Medicação; Feminino; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/enzimologia; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/psicologia; Humanos; Lactente; Infusões Intravenosas; Masculino; Prognóstico

Palavras-chave

ERT; Enzyme replacement therapy; Glycogen storage disease type II; Infusion duration; Infusion rate escalation; Neuromuscular disease; Pompe disease

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II / Alfa-Glucosidases / Terapia de Reposição de Enzimas Tipo de estudo: Guideline / Prognostic_studies Limite: Adolescent / Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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