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Short-hairpin RNA against aberrant HBBIVSI-110(G>A) mRNA restores ß-globin levels in a novel cell model and acts as mono- and combination therapy for ß-thalassemia in primary hematopoietic stem cells.
Patsali, Petros; Papasavva, Panayiota; Stephanou, Coralea; Christou, Soteroulla; Sitarou, Maria; Antoniou, Michael N; Lederer, Carsten W; Kleanthous, Marina.
Afiliação
  • Patsali P; Department of Molecular Genetics Thalassaemia, The Cyprus Institute of Neurology and Genetics, Nicosia, Cyprus.
  • Papasavva P; Department of Medical and Molecular Genetics, King's College London, UK.
  • Stephanou C; Department of Molecular Genetics Thalassaemia, The Cyprus Institute of Neurology and Genetics, Nicosia, Cyprus.
  • Christou S; Cyprus School of Molecular Medicine, Nicosia, Cyprus.
  • Sitarou M; Department of Molecular Genetics Thalassaemia, The Cyprus Institute of Neurology and Genetics, Nicosia, Cyprus.
  • Antoniou MN; Department of Medical and Molecular Genetics, King's College London, UK.
  • Lederer CW; Thalassaemia Centre, Ministry of Health, Cyprus.
  • Kleanthous M; Thalassaemia Centre, Ministry of Health, Cyprus.
Haematologica ; 103(9): e419-e423, 2018 09.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-29700171

Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Células-Tronco Hematopoéticas / Regulação da Expressão Gênica / Talassemia beta / RNA Interferente Pequeno / Globinas beta Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Haematologica Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article País de afiliação: Chipre

Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Células-Tronco Hematopoéticas / Regulação da Expressão Gênica / Talassemia beta / RNA Interferente Pequeno / Globinas beta Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Haematologica Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article País de afiliação: Chipre