Robust erythroid differentiation system for rhesus hematopoietic progenitor cells allowing preclinical screening of genetic treatment strategies for the hemoglobinopathies.

Demirci, Selami; Bhardwaj, Saurabh K; Uchida, Naoya; Haro-Mora, Juan J; Ryu, Byoung; Blobel, Gerd A; Tisdale, John F

Demirci, Selami; Bhardwaj, Saurabh K; Uchida, Naoya; Haro-Mora, Juan J; Ryu, Byoung; Blobel, Gerd A; Tisdale, John F.

Afiliação

Demirci S; Sickle Cell Branch, National Heart Lung and Blood Institutes/National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA.
Bhardwaj SK; Department of Pediatrics, Division of Hematology, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, USA.
Uchida N; Sickle Cell Branch, National Heart Lung and Blood Institutes/National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA. Electronic address: uchidan@nhlbi.nih.gov.
Haro-Mora JJ; Sickle Cell Branch, National Heart Lung and Blood Institutes/National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA.
Ryu B; Experimental Hematology, St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, TN, USA.
Blobel GA; Department of Pediatrics, Division of Hematology, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, USA.
Tisdale JF; Sickle Cell Branch, National Heart Lung and Blood Institutes/National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA.

Cytotherapy ; 20(10): 1278-1287, 2018 10.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30249524

Assuntos

Técnicas de Cultura de Células/métodos; Terapia Genética/métodos; Células-Tronco Hematopoéticas/citologia; gama-Globinas/genética; Animais; Diferenciação Celular; Cromatografia Líquida de Alta Pressão/métodos; Proteínas de Ligação a DNA/genética; Células-Tronco Hematopoéticas/metabolismo; Hemoglobinopatias/terapia; Hemoglobinas/análise; Humanos; Proteínas com Domínio LIM/genética; Macaca mulatta; Regiões Promotoras Genéticas; Proteínas Recombinantes/genética; Espectrometria de Massas em Tandem; Fatores de Transcrição/genética; Transdução Genética; Dedos de Zinco/genética; gama-Globinas/análise

Palavras-chave

chromatin looping; erythroid differentiation; gene therapy; lentiviral vector; non-human primate

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Células-Tronco Hematopoéticas / Terapia Genética / Técnicas de Cultura de Células / Gama-Globinas Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Guideline / Prognostic_studies / Screening_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Cytotherapy Assunto da revista: TERAPEUTICA Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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