Enzyme replacement therapy outcomes across the disease spectrum: Findings from the mucopolysaccharidosis VI Clinical Surveillance Program.

Harmatz, Paul R; Lampe, Christina; Parini, Rossella; Sharma, Reena; Teles, Elisa L; Johnson, Julie; Sivam, Debbie; Sisic, Zlatko

Harmatz, Paul R; Lampe, Christina; Parini, Rossella; Sharma, Reena; Teles, Elisa L; Johnson, Julie; Sivam, Debbie; Sisic, Zlatko.

Afiliação

Harmatz PR; Department of Gastroenterology, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland, Oakland, California, USA.
Lampe C; Department of Child Neurology, Justus-Liebig University, Gießen, Germany.
Parini R; Department of Paediatrics, Fondazione MBBM San Gerardo Hospital, Monza, Italy.
Sharma R; San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-TIGET), IRCCS San Raffaele Scientific Institute, Milan, Italy.
Teles EL; Department of Endocrinology and Metabolic Medicine, Salford Royal Hospital NHS Foundation Trust, Salford, UK.
Johnson J; Department of Metabolic Diseases, São João Hospital, Porto, Portugal.
Sivam D; BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, California, USA.
Sisic Z; BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, California, USA.

J Inherit Metab Dis ; 42(3): 519-526, 2019 05.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30834539

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas; Glicosaminoglicanos/urina; Mucopolissacaridose VI/tratamento farmacológico; N-Acetilgalactosamina-4-Sulfatase/uso terapêutico; Adolescente; Adulto; Criança; Pré-Escolar; Efeitos Colaterais e Reações Adversas Relacionados a Medicamentos; Feminino; Seguimentos; Testes de Função Cardíaca; Humanos; Lactente; Recém-Nascido; Masculino; Pessoa de Meia-Idade; Mucopolissacaridose VI/urina; Proteínas Recombinantes/uso terapêutico; Sistema de Registros; Testes de Função Respiratória; Índice de Gravidade de Doença; Teste de Caminhada; Adulto Jovem

Palavras-chave

Maroteaux-Lamy syndrome; disease severity, urinary GAG; efficacy; enzyme replacement therapy; galsulfase; mucopolysaccharidosis VI; registry, safety

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Mucopolissacaridose VI / N-Acetilgalactosamina-4-Sulfatase / Terapia de Reposição de Enzimas / Glicosaminoglicanos Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Screening_studies Limite: Adolescent / Adult / Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male / Middle aged / Newborn Idioma: En Revista: J Inherit Metab Dis Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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