Allele-specific silencing as treatment for gene duplication disorders: proof-of-principle in autosomal dominant leukodystrophy.
Brain
; 142(7): 1905-1920, 2019 07 01.
Article
em En
| MEDLINE
| ID: mdl-31143934
Texto completo:
1
Base de dados:
MEDLINE
Assunto principal:
Duplicação Gênica
/
Doença de Pelizaeus-Merzbacher
/
Inativação Gênica
/
Lamina Tipo B
/
RNA Interferente Pequeno
/
Alelos
/
Doenças Genéticas Inatas
Tipo de estudo:
Observational_studies
/
Risk_factors_studies
Limite:
Animals
/
Humans
Idioma:
En
Revista:
Brain
Ano de publicação:
2019
Tipo de documento:
Article
País de afiliação:
Itália