Recombinant Adeno-Associated Virus Gene Therapy in Light of Luxturna (and Zolgensma and Glybera): Where Are We, and How Did We Get Here?

Keeler, Allison M; Flotte, Terence R

Keeler, Allison M; Flotte, Terence R.

Afiliação

Keeler AM; Horae Gene Therapy Center and Department of Pediatrics, University of Massachusetts Medical School, Worcester, Massachusetts 01655, USA; email: terry.flotte@umassmed.edu.
Flotte TR; Horae Gene Therapy Center and Department of Pediatrics, University of Massachusetts Medical School, Worcester, Massachusetts 01655, USA; email: terry.flotte@umassmed.edu.

Annu Rev Virol ; 6(1): 601-621, 2019 09 29.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-31283441

Assuntos

Dependovirus/genética; Terapia Genética; Vetores Genéticos/genética; Animais; Ensaios Clínicos como Assunto; Dependovirus/fisiologia; Terapia Genética/efeitos adversos; Terapia Genética/história; Terapia Genética/tendências; Vetores Genéticos/fisiologia; História do Século XX; História do Século XXI; Humanos

Palavras-chave

AAV; adeno-associated virus; clinical trial; gene therapy; genetic disease; genome editing

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Dependovirus / Vetores Genéticos Tipo de estudo: Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Annu Rev Virol Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article

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