Single Exon Skipping Can Address a Multi-Exon Duplication in the Dystrophin Gene.

Greer, Kane; Johnsen, Russell; Nevo, Yoram; Fellig, Yakov; Fletcher, Susan; Wilton, Steve D

Greer, Kane; Johnsen, Russell; Nevo, Yoram; Fellig, Yakov; Fletcher, Susan; Wilton, Steve D.

Afiliação

Greer K; Centre for Molecular Medicine and Innovative Therapeutics, Murdoch University, Murdoch 6150, Australia.
Johnsen R; Perron Institute for Neurological and Translational Science, Perth 6009, Australia.
Nevo Y; Centre for Molecular Medicine and Innovative Therapeutics, Murdoch University, Murdoch 6150, Australia.
Fellig Y; Perron Institute for Neurological and Translational Science, Perth 6009, Australia.
Fletcher S; Institute of Neurology, Schneider Children's Medical Center of Israel, Tel-Aviv University,Tel-Aviv 62919, Israel.
Wilton SD; Pathology Department, Hadassah-Hebrew-University Medical Center, Jerusalem 91120, Israel;.

Int J Mol Sci ; 21(12)2020 Jun 25.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-32630425

Assuntos

Distrofina/genética; Éxons/genética; Terapia Genética/métodos; Células Cultivadas; Distrofina/metabolismo; Humanos; Mutação INDEL/genética; Músculo Esquelético/metabolismo; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Oligonucleotídeos/metabolismo; Oligonucleotídeos Antissenso/metabolismo; Splicing de RNA/genética; Splicing de RNA/fisiologia

Palavras-chave

Duchenne muscular dystrophy; antisense oligomers; duplication mutations; dystrophin; exon skipping; splicing

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Éxons / Distrofina Limite: Humans Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article País de afiliação: Austrália

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