[The importance of patient reported outcome measures in Pompe disease].

Molnár, Judit Mária; Molnár, Viktor; László, Izabella; Szegedi, Márta; Várhegyi, Vera; Grosz, Zoltán

[The importance of patient reported outcome measures in Pompe disease]. / A betegek által riportált kimeneti mutatók jelentosége Pompe-kórban.

Molnár, Judit Mária; Molnár, Viktor; László, Izabella; Szegedi, Márta; Várhegyi, Vera; Grosz, Zoltán.

Afiliação

Molnár JM; Semmelweis Egyetem, Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete, Budapest.
Molnár V; Semmelweis Egyetem, Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete, Budapest.
László I; Semmelweis Egyetem, Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete, Budapest.
Szegedi M; Semmelweis Egyetem, Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete, Budapest.
Várhegyi V; Semmelweis Egyetem, Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete, Budapest.
Grosz Z; Semmelweis Egyetem, Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete, Budapest.

Ideggyogy Sz ; 74(3-4): 105-115, 2021 Mar 30.

Article em Hu | MEDLINE | ID: mdl-33938668

Assuntos

Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II; Terapia de Reposição de Enzimas; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/complicações; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/diagnóstico; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/tratamento farmacológico; Humanos; Medidas de Resultados Relatados pelo Paciente; Qualidade de Vida; Resultado do Tratamento

Palavras-chave

Pompe disease; Rare Disease; orphan medicines; patient reported outcome measures (PROMs); real world data; therapeutic effectiveness

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google

Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II Tipo de estudo: Diagnostic_studies Limite: Humans Idioma: Hu Revista: Ideggyogy Sz Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google