High Concentration of an ISS-N1-Targeting Antisense Oligonucleotide Causes Massive Perturbation of the Transcriptome.

Ottesen, Eric William; Luo, Diou; Singh, Natalia Nikolaevna; Singh, Ravindra Narayan

Ottesen, Eric William; Luo, Diou; Singh, Natalia Nikolaevna; Singh, Ravindra Narayan.

Afiliação

Ottesen EW; Department of Biomedical Sciences, Iowa State University, Ames, IA 50011, USA.
Luo D; Department of Biomedical Sciences, Iowa State University, Ames, IA 50011, USA.
Singh NN; Department of Biomedical Sciences, Iowa State University, Ames, IA 50011, USA.
Singh RN; Department of Biomedical Sciences, Iowa State University, Ames, IA 50011, USA.

Int J Mol Sci ; 22(16)2021 Aug 04.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34445083

Assuntos

Atrofia Muscular Espinal/terapia; Oligonucleotídeos Antissenso/farmacologia; Oligonucleotídeos/farmacologia; Transcriptoma; Células Cultivadas; Terapia Genética; Humanos; Íntrons/efeitos dos fármacos; Atrofia Muscular Espinal/genética; Proteína 2 de Sobrevivência do Neurônio Motor/genética; Transcriptoma/efeitos dos fármacos

Palavras-chave

ISS-N1; SMA; SMN; Spinraza; antisense oligonucleotide; nusinersen; off-target effect; spinal muscular atrophy; splicing; survival motor neuron

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Oligonucleotídeos / Atrofia Muscular Espinal / Oligonucleotídeos Antissenso / Transcriptoma Tipo de estudo: Etiology_studies Limite: Humans Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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