Gene therapy for urea cycle defects: An update from historical perspectives to future prospects.

Duff, Claire; Alexander, Ian E; Baruteau, Julien

Duff, Claire; Alexander, Ian E; Baruteau, Julien.

Afiliação

Duff C; Genetics and Genomic Medicine Department, Great Ormond Street Institute of Child Health, University College London, London, UK.
Alexander IE; Gene Therapy Research Unit, Children's Medical Research Institute, Faculty of Medicine and Health, The University of Sydney and Sydney Children's Hospitals Network, Westmead, New South Wales, Australia.
Baruteau J; Discipline of Child and Adolescent Health, The University of Sydney, Westmead, New South Wales, Australia.

J Inherit Metab Dis ; 47(1): 50-62, 2024 Jan.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-37026568

Assuntos

Transplante de Fígado; Doença da Deficiência de Ornitina Carbomoiltransferase; Distúrbios Congênitos do Ciclo da Ureia; Humanos; Doença da Deficiência de Ornitina Carbomoiltransferase/genética; Qualidade de Vida; Ureia/metabolismo; Doadores Vivos; Terapia Genética; Distúrbios Congênitos do Ciclo da Ureia/genética; Distúrbios Congênitos do Ciclo da Ureia/terapia; Distúrbios Congênitos do Ciclo da Ureia/complicações

Palavras-chave

ammonia; argininaemia; argininosuccinic aciduria; citrullinaemia; ornithine transcarbamylase; urea cycle; urea cycle defect

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google

Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Transplante de Fígado / Doença da Deficiência de Ornitina Carbomoiltransferase / Distúrbios Congênitos do Ciclo da Ureia Limite: Humans Idioma: En Revista: J Inherit Metab Dis Ano de publicação: 2024 Tipo de documento: Article País de afiliação: Reino Unido

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google