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Treatment response and neurofilament light chain levels with long-term patisiran in hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy: 24-month results of an open-label extension study.
Ticau, Simina; Aldinc, Emre; Polydefkis, Michael; Adams, David; Coelho, Teresa; Ueda, Mitsuharu; Hale, Cecilia; Vest, John; Nioi, Paul.
Afiliação
  • Ticau S; Alnylam Pharmaceuticals, Cambridge, MA, USA.
  • Aldinc E; Alnylam Pharmaceuticals, Cambridge, MA, USA.
  • Polydefkis M; Department of Neurology, Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore, MD, USA.
  • Adams D; Neurology Department, AP-HP, CHU Bicêtre, Université Paris-Saclay, Paris-Saclay, France.
  • Coelho T; Centro Hospitalar Universitário Santo António, European Reference Network - EUroNMD, Porto, Portugal.
  • Ueda M; Graduate School of Medical Sciences, Kumamoto University, Kumamoto, Japan.
  • Hale C; Alnylam Pharmaceuticals, Cambridge, MA, USA.
  • Vest J; Alnylam Pharmaceuticals, Cambridge, MA, USA.
  • Nioi P; Alnylam Pharmaceuticals, Cambridge, MA, USA.
Amyloid ; 31(1): 1-11, 2024 Mar.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-37469249
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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Polineuropatias / Neuropatias Amiloides Familiares / RNA Interferente Pequeno Tipo de estudo: Clinical_trials Limite: Humans Idioma: En Revista: Amyloid Assunto da revista: BIOQUIMICA Ano de publicação: 2024 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos
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