Lentiviral gene therapy of murine hematopoietic stem cells ameliorates the Pompe disease phenotype.

van Til, Niek P; Stok, Merel; Aerts Kaya, Fatima S F; de Waard, Monique C; Farahbakhshian, Elnaz; Visser, Trudi P; Kroos, Marian A; Jacobs, Edwin H; Willart, Monique A; van der Wegen, Pascal; Scholte, Bob J; Lambrecht, Bart N; Duncker, Dirk J; van der Ploeg, Ans T; Reuser, Arnold J J; Verstegen, Monique M; Wagemaker, Gerard

van Til, Niek P; Stok, Merel; Aerts Kaya, Fatima S F; de Waard, Monique C; Farahbakhshian, Elnaz; Visser, Trudi P; Kroos, Marian A; Jacobs, Edwin H; Willart, Monique A; van der Wegen, Pascal; Scholte, Bob J; Lambrecht, Bart N; Duncker, Dirk J; van der Ploeg, Ans T; Reuser, Arnold J J; Verstegen, Monique M; Wagemaker, Gerard.

Afiliação

van Til NP; Department of Hematology, Erasmus University Medical Center, Rotterdam, The Netherlands.

Blood ; 115(26): 5329-37, 2010 Jul 01.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-20385789

Assuntos

Terapia Genética/métodos; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/terapia; Células-Tronco Hematopoéticas/metabolismo; Lentivirus/genética; alfa-Glucosidases/genética; Animais; Células Cultivadas; Quimerismo; Expressão Gênica; Vetores Genéticos/genética; Glicogênio/metabolismo; Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas; Sistema Hematopoético/metabolismo; Humanos; Camundongos; Camundongos Knockout; Atividade Motora; Transdução Genética

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Células-Tronco Hematopoéticas / Terapia Genética / Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II / Lentivirus / Alfa-Glucosidases Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Blood Ano de publicação: 2010 Tipo de documento: Article País de afiliação: Holanda

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