Modeling long-term health outcomes of patients with cystic fibrosis homozygous for F508del-CFTR treated with lumacaftor/ivacaftor.

Rubin, Jaime L; O'Callaghan, Lasair; Pelligra, Christopher; Konstan, Michael W; Ward, Alexandra; Ishak, Jack K; Chandler, Conor; Liou, Theodore G

Rubin, Jaime L; O'Callaghan, Lasair; Pelligra, Christopher; Konstan, Michael W; Ward, Alexandra; Ishak, Jack K; Chandler, Conor; Liou, Theodore G.

Afiliação

Rubin JL; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, 50 Northern Ave, Boston, MA 02210, USA.
O'Callaghan L; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, MA, USA.
Pelligra C; Evidera, Waltham, MA, USA.
Konstan MW; Case Western Reserve University School of Medicine and Rainbow Babies and Children's Hospital, Cleveland, OH, USA.
Ward A; Evidera, Waltham, MA, USA.
Ishak JK; Evidera, Montreal, QC, Canada.
Chandler C; Evidera, Waltham, MA, USA.
Liou TG; University of Utah, Salt Lake City, UT, USA.

Ther Adv Respir Dis ; 13: 1753466618820186, 2019.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30803355

Assuntos

Aminofenóis/uso terapêutico; Aminopiridinas/uso terapêutico; Benzodioxóis/uso terapêutico; Simulação por Computador; Fibrose Cística/tratamento farmacológico; Modelos Estatísticos; Quinolonas/uso terapêutico; Adolescente; Adulto; Criança; Fibrose Cística/genética; Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística/genética; Combinação de Medicamentos; Feminino; Humanos; Masculino; Mutação; Ensaios Clínicos Controlados Aleatórios como Assunto; Sistema de Registros; Taxa de Sobrevida; Fatores de Tempo; Resultado do Tratamento; Adulto Jovem

Palavras-chave

cystic fibrosis; ivacaftor; lumacaftor; percent predicted forced expiratory volume in 1 second (ppFEV); simulation model; survival; survival projection

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Simulação por Computador / Modelos Estatísticos / Quinolonas / Fibrose Cística / Benzodioxóis / Aminofenóis / Aminopiridinas Tipo de estudo: Clinical_trials / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Adolescent / Adult / Child / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Ther Adv Respir Dis Assunto da revista: PNEUMOLOGIA / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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