mRNA Treatment Rescues Niemann-Pick Disease Type C1 in Patient Fibroblasts.

Furtado, Denzil; Cortez-Jugo, Christina; Hung, Ya Hui; Bush, Ashley I; Caruso, Frank

Furtado, Denzil; Cortez-Jugo, Christina; Hung, Ya Hui; Bush, Ashley I; Caruso, Frank.

Afiliação

Furtado D; Department of Chemical Engineering, The University of Melbourne, Parkville, Victoria 3010, Australia.
Cortez-Jugo C; Department of Chemical Engineering, The University of Melbourne, Parkville, Victoria 3010, Australia.
Hung YH; Melbourne Dementia Research Centre, The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health, The University of Melbourne, Parkville, Victoria 3052, Australia.
Bush AI; Melbourne Dementia Research Centre, The Florey Institute of Neuroscience and Mental Health, The University of Melbourne, Parkville, Victoria 3052, Australia.
Caruso F; Department of Chemical Engineering, The University of Melbourne, Parkville, Victoria 3010, Australia.

Mol Pharm ; 19(11): 3987-3999, 2022 11 07.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-36125338

Assuntos

Glicoproteínas de Membrana; Doenças de Niemann-Pick; Humanos; Glicoproteínas de Membrana/metabolismo; RNA Mensageiro/genética; RNA Mensageiro/metabolismo; Proteínas de Transporte/metabolismo; Peptídeos e Proteínas de Sinalização Intracelular/genética; Peptídeos e Proteínas de Sinalização Intracelular/metabolismo; Fibroblastos/metabolismo; Colesterol/metabolismo; Doenças de Niemann-Pick/metabolismo; Doenças de Niemann-Pick/patologia

Palavras-chave

Niemann−Pick disease type C; gene therapy; genetic disease; mRNA delivery; mRNA therapeutics; nucleic acid therapeutics

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Glicoproteínas de Membrana / Doenças de Niemann-Pick Limite: Humans Idioma: En Revista: Mol Pharm Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / FARMACIA / FARMACOLOGIA Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article País de afiliação: Austrália

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