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Pediatr Blood Cancer ; 71(4): e30903, 2024 Apr.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-38321586

RESUMO

Opsoclonus-myoclonus-ataxia syndrome (OMAS) is an autoimmune central nervous system disorder, primarily manifesting as a paraneoplastic sequalae to neuroblastoma, and characterized by motor disorders and behavioral disturbances. OMAS is typified by aberrant B-cell and T-cell activation. Current treatment involves immunosuppression using corticosteroids, intravenous immunoglobulin, and rituximab. However, these approaches often lead to treatment-related toxicities and symptomatic recurrences with chronic neurocognitive impairment. We treated three children with refractory neuroblastoma-associated OMAS with tacrolimus, a T-cell-targeting calcineurin inhibitor, effectively controlling symptoms within a month and enabling the discontinuation of immunosuppression with minimal side effects. Tacrolimus shows promise as a therapeutic option for refractory OMAS.


Assuntos
Neuroblastoma , Transtornos da Motilidade Ocular , Síndrome de Opsoclonia-Mioclonia , Criança , Humanos , Tacrolimo/uso terapêutico , Transtornos da Motilidade Ocular/complicações , Síndrome de Opsoclonia-Mioclonia/tratamento farmacológico , Síndrome de Opsoclonia-Mioclonia/etiologia , Síndrome de Opsoclonia-Mioclonia/diagnóstico , Neuroblastoma/complicações , Neuroblastoma/tratamento farmacológico , Neuroblastoma/diagnóstico , Ataxia/complicações
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