RESUMO
ABSTRACT: We evaluate the impact of donor types on outcomes of hematopoietic cell transplantation (HCT) in myelofibrosis, using the Center for International Blood and Marrow Transplant Research registry data for HCTs done between 2013 and 2019. In all 1597 patients, the use of haploidentical donors increased from 3% in 2013 to 19% in 2019. In study-eligible 1032 patients who received peripheral blood grafts for chronic-phase myelofibrosis, 38% of recipients of haploidentical HCT were non-White/Caucasian. Matched sibling donor (MSD)-HCTs were associated with superior overall survival (OS) in the first 3 months (haploidentical hazard ratio [HR], 5.80 [95% confidence interval (CI), 2.52-13.35]; matched unrelated (MUD) HR, 4.50 [95% CI, 2.24-9.03]; mismatched unrelated HR, 5.13 [95% CI, 1.44-18.31]; P < .001). This difference in OS aligns with lower graft failure with MSD (haploidentical HR, 6.11 [95% CI, 2.98-12.54]; matched unrelated HR, 2.33 [95% CI, 1.20-4.51]; mismatched unrelated HR, 1.82 [95% CI, 0.58-5.72]). There was no significant difference in OS among haploidentical, MUD, and mismatched unrelated donor HCTs in the first 3 months. Donor type was not associated with differences in OS beyond 3 months after HCT, relapse, disease-free survival, or OS among patients who underwent HCT within 24 months of diagnosis. Patients who experienced graft failure had more advanced disease and commonly used nonmyeloablative conditioning. Although MSD-HCTs were superior, there is no significant difference in HCT outcomes from haploidentical and MUDs. These results establish haploidentical HCT with posttransplantation cyclophosphamide as a viable option in myelofibrosis, especially for ethnic minorities underrepresented in the donor registries.
Assuntos
Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas , Mielofibrose Primária , Humanos , Mielofibrose Primária/terapia , Mielofibrose Primária/mortalidade , Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas/métodos , Masculino , Feminino , Pessoa de Meia-Idade , Adulto , Resultado do Tratamento , Condicionamento Pré-Transplante/métodos , Idoso , Doença Enxerto-Hospedeiro/etiologia , Doadores de Tecidos , Sistema de Registros , Doadores não RelacionadosRESUMO
La PTI (Púrpura Trombocitopénica Inmunológica) se caracteriza por destrucción de las plaquetas al depositarse sobre sus membranas autoanticuerpos o complejos inmunes. El sitio de destrucción es usualmente el sistema reticuloendotelial del bazo y menos frecuentemente el del hígado. Su diagnóstico requiere estudios que demuestren la presencia de estos anticuerpos. Nuestro objetivo es evaluar la eficacia de un método para detectar autoanticuerpos unidos a glicoproteínas específicas (GP) de la membrana plaquetaria (PAICA: Platelet-Associated IgG Characterization Assay), y su correlación con los resultados obtenidos por PAIgG Platelet-Associated IgG). para ello se estudiaron 37 pacientes (28 mujeres y 9 varones) caracterizados como PTI por presentar trombactopenia y megacariocitos normales o aumentados en médula ósea. Se investigó la presencia de IgG asociada a plaquetas por el método PAIgG (Leporrier M. et al, 1979) que detecta el total de inmunoglobulina unida a la membrana de la plaqueta intacta y por PAICA (Laurent Macchi et al, 1996), que permite identificar la gliocoproteína target por medio del uso de anticuerpos monoclonales dirigidos contra GPIIbIIa y IbIX, sobre un listado plaquetario. Trece pacientes fueron negativos por ambos métodos; 20 tuvieron PAICA positivo y 15 de ellos también PAIgG positivo. Otros 4 pacientes mostroron positividad por PAIgG y no por PAICA. La especificidad encontrada por PAICA fue: 8 contra GPIIbIIIa, 8 contra IbIX, y 4 contra ambas GP. En conclusión, el método PAICA demuestra buena sensibilidad para la detección de anticuerpos antiplaquetas y permite confirmar la etiología autoinmune, lo que significa una ventaja importante en el diagnóstico de PTI