Registro de medicamentos com indicação agnóstica já é realidade no Brasil: o que significa para a judicialização? / Drug approval with agnostic indication is already a reality in Brazil: what does it mean for judicialization? / El registro de medicamentos con indicación agnóstica ya es una realidad en Brasil: ¿qué significa para la judicialización?

RESUMO

Objetivo: descrever os aspectos regulatórios do larotrectinibe, o primeiro medicamento aprovado com indicação de tumor-agnóstico no Brasil, e seus prováveis impactos na judicialização no país. Métodos: trata-se de um estudo exploratório descritivo. Resultados e discussão o larotrectinibe foi aprovado no Brasil cerca de 225 dias após a aprovação pelo FDA. Sua aprovação traz novos elementos para a discussão da judicialização em saúde, pois poucos são os pacientes que se beneficiarão dessa terapia. É sabido que a prevalência de fusão do gene do receptor da NTRK (mutação alvo do larotrectinibe) é 0,31% dos tumores de adultos e 0,34% dos tumores de pacientes pediátricos. Além disso, é necessário a realização de exames farmacogenéticos para confirmação dessa mutação. Conclusão: com o registro de medicamentos com indicação tumor-agnóstica tornando-se uma realidade no Brasil, a necessidade por apresentação e interpretação de testes farmacogenéticos é crescente. Entretanto, essa não é uma realidade no Sistema Único de Saúde e, por isso, esses medicamentos tendem a beneficiar apenas aqueles que tenham acesso a testes farmacogenéticos e apresentem a mutação específica para o tratamento, promovendo, assim, demandas judiciais e restringindo o acesso à grande maioria da população.

ABSTRACT

Objective: to describe the regulatory aspects of larotrectinib, the first approved drug with indication for tumor-agnosis in Brazil, and its likely impacts on judicialization in the country. Methods: this is a descriptive exploratory study. Results and discussion: larotrectinib was approved in Brazil about 225 days after FDA approval. Its approval brings new elements to the discussion of judicialization in health, since few patients will benefit from this therapy. The prevalence of fusion of the NTRK receptor (larotrectinib target mutation) gene is known to be 0.31% of adult tumors and 0.34% of pediatric patient tumors. In addition, pharmacogenetic tests are required to confirm this mutation. Conclusion: with the registration of drugs with tumor-agnostic indication becoming a reality in Brazil, the need for presentation and interpretation of pharmacogenetic tests is increasing. However, this is not a reality in the Unified Health System and, therefore, these drugs tend to benefit only those who have access to pharmacogenetic tests, have the specific mutation for treatment, thus promoting legal demands and thus restricting their access to large majority of the population. Keywords Health's Judicialization. Pharmaceutical Services. Access to Essential Medicines and Health Technologies. Brazilian Health Surveillance Agency.

RESUMEN

Objetivo: describir los aspectos regulatorios de larotrectinib, el primer fármaco aprobado con indicación de diagnóstico de tumor en Brasil, y sus probables impactos en la judicialización en el país. Métodos: este es un estudio exploratorio descriptivo. Resultados y discusión: larotrectinib fue aprobado en Brasil unos 225 días después de la aprobación de lo FDA. Su aprobación aporta nuevos elementos a la discusión de la judicialización en salud, ya que pocos pacientes se beneficiarán de esta terapia. Se sabe que la prevalencia de fusión del gen del receptor NTRK (mutación objetivo de larotrectinib) es del 0,31% de los tumores adultos y del 0,34% de los tumores de pacientes pediátricos. Además, se requieren pruebas farmacogenéticas para confirmar esta mutación. Conclusión: con el registro de medicamentos con indicación agnóstica tumoral que se hace realidad en Brasil, la necesidad de presentación e interpretación de pruebas farmacogenéticas está aumentando. Sin embargo, esto no es una realidad en el Sistema Único de Salud y, por lo tanto, estos medicamentos tienden a beneficiar solo a aquellos que tienen acceso a pruebas farmacogenéticas, tienen la mutación específica para el tratamiento, promoviendo así demandas legales y restringiendo así su acceso a Gran mayoría de la población.