Intercellular transfer of the virally derived precursor form of acid alpha-glucosidase corrects the enzyme deficiency in inherited cardioskeletal myopathy Pompe disease.

Pauly, D F; Fraites, T J; Toma, C; Bayes, H S; Huie, M L; Hirschhorn, R; Plotz, P H; Raben, N; Kessler, P D; Byrne, B J

Pauly, D F; Fraites, T J; Toma, C; Bayes, H S; Huie, M L; Hirschhorn, R; Plotz, P H; Raben, N; Kessler, P D; Byrne, B J.

Afiliação

Pauly DF; Peter Belfer Cardiac Laboratory, Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore, MD 21287, USA.

Hum Gene Ther ; 12(5): 527-38, 2001 Mar 20.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-11268285

Assuntos

Técnicas de Transferência de Genes; Terapia Genética/métodos; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/genética; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/terapia; alfa-Glucosidases/genética; Adenoviridae/genética; Animais; Western Blotting; Células Cultivadas; Técnicas de Cocultura; DNA Complementar/metabolismo; Fibroblastos/metabolismo; Humanos; Imuno-Histoquímica; Lisossomos/metabolismo; Manosefosfatos/metabolismo; Camundongos; Camundongos Knockout; Camundongos Nus; Músculo Esquelético/citologia; Miocárdio/metabolismo; Placenta/metabolismo; Receptor IGF Tipo 2/metabolismo; Proteínas Recombinantes/metabolismo; Fatores de Tempo; Transdução Genética

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Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II / Técnicas de Transferência de Genes / Alfa-Glucosidases Idioma: En Ano de publicação: 2001 Tipo de documento: Article

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