Partial cure of established disease in an animal model of metachromatic leukodystrophy after intracerebral adeno-associated virus-mediated gene transfer.

Sevin, C; Verot, L; Benraiss, A; Van Dam, D; Bonnin, D; Nagels, G; Fouquet, F; Gieselmann, V; Vanier, M T; De Deyn, P P; Aubourg, P; Cartier, N

Sevin, C; Verot, L; Benraiss, A; Van Dam, D; Bonnin, D; Nagels, G; Fouquet, F; Gieselmann, V; Vanier, M T; De Deyn, P P; Aubourg, P; Cartier, N.

Afiliação

Sevin C; Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale Inserm U745, Laboratory of Molecular Genetics and Université ParisV, Paris, France. sevin@paris5.inserm.fr

Gene Ther ; 14(5): 405-14, 2007 Mar.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-17093507

Assuntos

Encéfalo/enzimologia; Dependovirus/genética; Terapia Genética/métodos; Vetores Genéticos/administração & dosagem; Leucodistrofia Metacromática/terapia; Transdução Genética/métodos; Animais; Química Encefálica; Cerebrosídeo Sulfatase/genética; Cerebrosídeo Sulfatase/metabolismo; Modelos Animais de Doenças; Galactosilceramidas/análise; Galactosilceramidas/metabolismo; Gangliosídeos/análise; Gangliosídeos/metabolismo; Vetores Genéticos/genética; Imuno-Histoquímica; Injeções; Leucodistrofia Metacromática/enzimologia; Camundongos; Camundongos Knockout; Camundongos Mutantes; Atividade Motora; Falha de Tratamento

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Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Transdução Genética / Encéfalo / Terapia Genética / Dependovirus / Vetores Genéticos / Leucodistrofia Metacromática Idioma: En Ano de publicação: 2007 Tipo de documento: Article

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