Lentiviral vectors containing a retinal pigment epithelium specific promoter for leber congenital amaurosis gene therapy. Lentiviral gene therapy for LCA.

Bemelmans, Alexis-Pierre; Kostic, Corinne; Hornfeld, Dana; Jaquet, Muriel; Crippa, Sylvain V; Hauswirth, William W; Lem, Janis; Wang, Zhongyan; Schorderet, Daniel E; Munier, Francis L; Wenzel, Andreas; Arsenijevic, Yvan

Bemelmans, Alexis-Pierre; Kostic, Corinne; Hornfeld, Dana; Jaquet, Muriel; Crippa, Sylvain V; Hauswirth, William W; Lem, Janis; Wang, Zhongyan; Schorderet, Daniel E; Munier, Francis L; Wenzel, Andreas; Arsenijevic, Yvan.

Afiliação

Bemelmans AP; Oculogenetics Unit, Hôpital Ophtalmique Jules Gonin, Lausanne, Switzerland.

Adv Exp Med Biol ; 572: 247-53, 2006.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-17249581

Assuntos

Terapia Genética/métodos; Vetores Genéticos; Lentivirus/genética; Atrofia Óptica Hereditária de Leber/genética; Atrofia Óptica Hereditária de Leber/terapia; Epitélio Pigmentado Ocular/metabolismo; Regiões Promotoras Genéticas; Animais; Proteínas de Transporte/genética; Eletrorretinografia/métodos; Proteínas do Olho/genética; Proteínas de Fluorescência Verde/metabolismo; Humanos; Lentivirus/metabolismo; Camundongos; Camundongos Knockout; Retina/metabolismo; cis-trans-Isomerases

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Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Epitélio Pigmentado Ocular / Terapia Genética / Regiões Promotoras Genéticas / Lentivirus / Atrofia Óptica Hereditária de Leber / Vetores Genéticos Idioma: En Ano de publicação: 2006 Tipo de documento: Article

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