Treatment of Niemann-Pick disease type C in two children with miglustat: initial responses and maintenance of effects over 1 year.

Chien, Y-H; Lee, N-C; Tsai, L-K; Huang, A-C; Peng, S-F; Chen, S-J; Hwu, W-L

Chien, Y-H; Lee, N-C; Tsai, L-K; Huang, A-C; Peng, S-F; Chen, S-J; Hwu, W-L.

Afiliação

Chien YH; Department of Medical Genetics and Pediatrics, National Taiwan University Hospital and National Taiwan University College of Medicine, Taipei, Taiwan.

J Inherit Metab Dis ; 30(5): 826, 2007 Oct.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-17603755

Assuntos

1-Desoxinojirimicina/análogos & derivados; Inibidores Enzimáticos/uso terapêutico; Glucosiltransferases/antagonistas & inibidores; Doença de Niemann-Pick Tipo C/tratamento farmacológico; 1-Desoxinojirimicina/farmacologia; 1-Desoxinojirimicina/uso terapêutico; Adolescente; Criança; Cognição/efeitos dos fármacos; Deglutição/efeitos dos fármacos; Inibidores Enzimáticos/farmacologia; Glucosiltransferases/metabolismo; Humanos; Relações Interpessoais; Doença de Niemann-Pick Tipo C/enzimologia; Doença de Niemann-Pick Tipo C/fisiopatologia; Doença de Niemann-Pick Tipo C/psicologia; Recuperação de Função Fisiológica/efeitos dos fármacos; Índice de Gravidade de Doença; Fatores de Tempo; Resultado do Tratamento; Comportamento Verbal/efeitos dos fármacos; Caminhada

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Base de dados: MEDLINE Assunto principal: 1-Desoxinojirimicina / Inibidores Enzimáticos / Doença de Niemann-Pick Tipo C / Glucosiltransferases Idioma: En Ano de publicação: 2007 Tipo de documento: Article

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