An antisense oligonucleotide against SOD1 delivered intrathecally for patients with SOD1 familial amyotrophic lateral sclerosis: a phase 1, randomised, first-in-man study.

Miller, Timothy M; Pestronk, Alan; David, William; Rothstein, Jeffrey; Simpson, Ericka; Appel, Stanley H; Andres, Patricia L; Mahoney, Katy; Allred, Peggy; Alexander, Katie; Ostrow, Lyle W; Schoenfeld, David; Macklin, Eric A; Norris, Daniel A; Manousakis, Georgios; Crisp, Matthew; Smith, Richard; Bennett, C Frank; Bishop, Kathie M; Cudkowicz, Merit E

Miller, Timothy M; Pestronk, Alan; David, William; Rothstein, Jeffrey; Simpson, Ericka; Appel, Stanley H; Andres, Patricia L; Mahoney, Katy; Allred, Peggy; Alexander, Katie; Ostrow, Lyle W; Schoenfeld, David; Macklin, Eric A; Norris, Daniel A; Manousakis, Georgios; Crisp, Matthew; Smith, Richard; Bennett, C Frank; Bishop, Kathie M; Cudkowicz, Merit E.

Afiliação

Miller TM; Washington University School of Medicine, St Louis, MO, USA. millert@neuro.wustl.edu

Lancet Neurol ; 12(5): 435-42, 2013 May.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23541756

Assuntos

Esclerose Lateral Amiotrófica/tratamento farmacológico; Oligodesoxirribonucleotídeos Antissenso/uso terapêutico; Superóxido Dismutase/genética; Adulto; Esclerose Lateral Amiotrófica/genética; Método Duplo-Cego; Feminino; Humanos; Injeções Espinhais; Masculino; Pessoa de Meia-Idade; Oligodesoxirribonucleotídeos Antissenso/administração & dosagem; Superóxido Dismutase-1; Resultado do Tratamento

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Superóxido Dismutase / Oligodesoxirribonucleotídeos Antissenso / Esclerose Lateral Amiotrófica Idioma: En Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article

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