Targeted degradation of sense and antisense C9orf72 RNA foci as therapy for ALS and frontotemporal degeneration.

Lagier-Tourenne, Clotilde; Baughn, Michael; Rigo, Frank; Sun, Shuying; Liu, Patrick; Li, Hai-Ri; Jiang, Jie; Watt, Andrew T; Chun, Seung; Katz, Melanie; Qiu, Jinsong; Sun, Ying; Ling, Shuo-Chien; Zhu, Qiang; Polymenidou, Magdalini; Drenner, Kevin; Artates, Jonathan W; McAlonis-Downes, Melissa; Markmiller, Sebastian; Hutt, Kasey R; Pizzo, Donald P; Cady, Janet; Harms, Matthew B; Baloh, Robert H; Vandenberg, Scott R; Yeo, Gene W; Fu, Xiang-Dong; Bennett, C Frank; Cleveland, Don W; Ravits, John

Lagier-Tourenne, Clotilde; Baughn, Michael; Rigo, Frank; Sun, Shuying; Liu, Patrick; Li, Hai-Ri; Jiang, Jie; Watt, Andrew T; Chun, Seung; Katz, Melanie; Qiu, Jinsong; Sun, Ying; Ling, Shuo-Chien; Zhu, Qiang; Polymenidou, Magdalini; Drenner, Kevin; Artates, Jonathan W; McAlonis-Downes, Melissa; Markmiller, Sebastian; Hutt, Kasey R; Pizzo, Donald P; Cady, Janet; Harms, Matthew B; Baloh, Robert H; Vandenberg, Scott R; Yeo, Gene W; Fu, Xiang-Dong; Bennett, C Frank; Cleveland, Don W; Ravits, John.

Afiliação

Lagier-Tourenne C; Departments of Neurosciences, Cellular and Molecular Medicine, and Pathology, and Ludwig Institute for Cancer Research, University of California, San Diego, La Jolla, CA 92093.

Proc Natl Acad Sci U S A ; 110(47): E4530-9, 2013 Nov 19.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-24170860

Assuntos

Esclerose Lateral Amiotrófica/tratamento farmacológico; Expansão das Repetições de DNA/genética; Degeneração Lobar Frontotemporal/tratamento farmacológico; Terapia Genética/métodos; Oligonucleotídeos Antissenso/farmacologia; Proteínas/genética; Esclerose Lateral Amiotrófica/genética; Animais; Southern Blotting; Proteína C9orf72; Sistema Nervoso Central/citologia; Sistema Nervoso Central/metabolismo; Primers do DNA/genética; Fibroblastos/metabolismo; Degeneração Lobar Frontotemporal/genética; Genótipo; Hibridização in Situ Fluorescente; Camundongos; Oligonucleotídeos Antissenso/administração & dosagem; Oligonucleotídeos Antissenso/genética; Oligonucleotídeos Antissenso/uso terapêutico; Reação em Cadeia da Polimerase em Tempo Real; Análise de Sequência de RNA

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Proteínas / Oligonucleotídeos Antissenso / Expansão das Repetições de DNA / Degeneração Lobar Frontotemporal / Esclerose Lateral Amiotrófica Idioma: En Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article

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