Adeno-associated virus 8-mediated gene therapy for choroideremia: preclinical studies in in vitro and in vivo models.

Black, Aaron; Vasireddy, Vidyullatha; Chung, Daniel C; Maguire, Albert M; Gaddameedi, Rajashekhar; Tolmachova, Tania; Seabra, Miguel; Bennett, Jean

Black, Aaron; Vasireddy, Vidyullatha; Chung, Daniel C; Maguire, Albert M; Gaddameedi, Rajashekhar; Tolmachova, Tania; Seabra, Miguel; Bennett, Jean.

Afiliação

Black A; F.M. Kirby Center for Molecular Ophthalmology and Center for Advanced Retinal and Ophthalmic Therapeutics, Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania School of Medicine, Philadelphia, PA, USA.

J Gene Med ; 16(5-6): 122-30, 2014.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-24962736

Assuntos

Coroideremia/genética; Dependovirus/genética; Terapia Genética; Vetores Genéticos/genética; Proteínas Adaptadoras de Transdução de Sinal/genética; Animais; Linhagem Celular; Células Cultivadas; Coroideremia/terapia; Modelos Animais de Doenças; Feminino; Expressão Gênica; Ordem dos Genes; Vetores Genéticos/administração & dosagem; Vetores Genéticos/efeitos adversos; Heterozigoto; Humanos; Camundongos; Camundongos Knockout; Retina/metabolismo; Retina/patologia; Retina/fisiopatologia; Transdução Genética; Transgenes

Palavras-chave

adeno-associated virus; animal models; choroideremia; gene therapy; in vitro models; retina

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Coroideremia / Dependovirus / Vetores Genéticos Idioma: En Ano de publicação: 2014 Tipo de documento: Article

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